Kanuma的获批可不是凭空而来的，它是靠实实在在的临床试验数据说话的。特别是在对婴儿、儿童和成人LAL缺乏症患者的试验中，Kanuma的表现可是相当出色。

　　先说说婴儿的临床试验吧。在一项针对1到6个月大的LAL缺乏症婴儿的III期临床试验里（试验编号NCT01371825），研究人员发现，用了Kanuma治疗的婴儿，12个月后的生存率大大提高了，达到了67%。而且，那些活下来的小宝贝们，生长情况也都有了好转。要知道，在以前没有治疗的时候，21个这样的婴儿里，可是一个都没能活下来。

　　再来看儿童和成人的临床试验。另一项针对4岁到58岁的LAL缺乏症患者的III期临床试验（试验编号NCT01757184）显示，用了20周的Kanuma治疗后，跟用安慰剂的患者比起来，Kanuma治疗组的患者肝功能指标ALT值和肝脏里的脂肪含量都明显降低了。MRI检查也证实，Kanuma真的减少了肝脏里的脂肪堆积。而且，继续用Kanuma治疗36周的患者，血脂也变得更好了，包括低密度脂蛋白胆固醇（LDL-c）和高密度脂蛋白胆固醇（HDL-c）的水平，还有ALT值都有所改善。

　　这些临床试验数据都说明，Kanuma不仅能提高LAL缺乏症患者的生存率，改善他们的生长状况，还能让他们的肝功能和血脂都变得更好。所以说，Kanuma真的是个治疗LAL缺乏症的好药！

　　海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，更多问题，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。

　　【友情提示：本文仅作为参考意见。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。图片侵权，请联系删除。】