IDH突变型脑肿瘤靶向药Voranigo（vorasidenib）是一种用于治疗成人和12岁及以上儿童患者的2级异柠檬酸脱氢酶（IDH）突变型神经胶质瘤的靶向药物。以下是关于Voranigo的详细解释：

　　一、药物基本信息

　　商品名：Voranigo

　　通用名：vorasidenib

　　中文名：沃拉西德尼

　　研发公司：施维雅公司

　　二、适应症

　　Voranigo被批准用于治疗以下患者：

　　年龄：12岁及以上

　　疾病类型：2级IDH突变型神经胶质瘤

　　手术情况：已接受手术（包括活检、次全切除术或全切除术）治疗的患者

　　三、药物作用机制

　　Voranigo是一种具脑渗透性与选择性的口服异柠檬酸脱氢酶-1（IDH1）和异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）双重抑制剂。它通过抑制突变的IDH1和IDH2蛋白的活性，降低突变酶的活性，从而帮助控制疾病。在IDH突变型神经胶质瘤中，突变的IDH1和IDH2酶会导致细胞内代谢产物的异常积累，进而促进肿瘤的生长和扩散。Voranigo通过减少这些突变酶的活性，有效阻止了癌细胞的生长和扩散。

　　四、临床实验数据

　　关键性3期INDIGO临床试验评估了Voranigo在IDH突变型神经胶质瘤患者中的疗效和安全性。该研究纳入了331名患者，他们被随机分为两组，一组每日口服40mg的Voranigo，另一组则接受安慰剂治疗，直至疾病进展或出现不可耐受的毒性。

　　主要疗效结果：

　　无进展生存期（PFS）：Voranigo组的中位PFS为27.7个月，而安慰剂组为11.1个月。与安慰剂相比，Voranigo使疾病进展或死亡风险降低了61%（HR=0.39；95%CI，0.27-0.56；P<0.0001）。

　　次要疗效结果：

　　下次干预时间（TTNI）：Voranigo组在下次干预时间方面表现出统计学上显著的改善（HR=0.26；95%CI，0.15-0.43；P<0.001）。

　　肿瘤体积变化：Voranigo组每6个月可使肿瘤体积平均减少2.5%（TGR为-2.5%；95%CI：-4.7%至-0.2%），而安慰剂组肿瘤体积每6个月平均增加13.9%（TGR为13.9%；95%CI：11.1%至16.8%）。

　　安全性结果：

　　Voranigo的耐受性良好，其安全性与1期试验观察到的结果一致。

　　最常见的不良反应（≥15%）包括疲劳、COVID-19、肌肉骨骼疼痛、腹泻和癫痫。

　　3级或4级实验室异常（>2%）包括丙氨酸氨基转移酶升高、天冬氨酸氨基转移酶升高、γ-谷氨酰转肽酶升高和中性粒细胞减少。

　　五、药物获批情况

　　美国：2024年8月6日，美国食品和药物管理局（FDA）批准Voranigo上市，用于治疗符合条件的2级IDH突变型神经胶质瘤患者。

　　加拿大：2024年10月，加拿大卫生部批准Voranigo上市，用于治疗成人和12岁及以上儿童患者的2级IDH突变型神经胶质瘤术后患者。

　　Voranigo是一种针对2级IDH突变型神经胶质瘤的靶向治疗药物，通过抑制突变的IDH1和IDH2酶的活性，有效控制疾病进展，延长患者的无进展生存期，并减少肿瘤体积的增长。同时，Voranigo的安全性和耐受性良好，为IDH突变型脑肿瘤患者提供了新的治疗选择。

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