托沃拉非尼（Tovorafenib）作为首款获批的BRAF靶向儿童胶质瘤药物，其未来发展将围绕适应症扩展、联合疗法及全球可及性展开。

　　适应症纵向延伸

　　目前，托沃拉非尼获批用于BRAF V600突变及融合的复发/难治性低级别胶质瘤（pLGG），未来可能覆盖更多分子亚型。例如，针对BRAF Class 2/3突变的pLGG患者，托沃拉非尼联合MEK抑制剂（如曲美替尼）的Ⅱ期试验显示ORR达73%，mPFS达18.2个月。此外，针对携带BRAF融合的高级别胶质瘤（HGG），托沃拉非尼单药治疗ORR达40%，为这类预后极差的患者提供新选择。

　　联合疗法创新

　　托沃拉非尼与免疫检查点抑制剂的协同作用值得探索。在BRAF V600E突变的黑色素瘤中，托沃拉非尼+帕博利珠单抗的ORR达67%，远高于单药治疗。在pLGG中，托沃拉非尼+纳武利尤单抗的Ⅰb期试验已启动，旨在通过激活T细胞浸润克服肿瘤微环境免疫抑制。

　　全球可及性提升

　　目前，托沃拉非尼年治疗费用约30万美元，未来需通过医保覆盖、患者援助计划及仿制药上市降低负担。例如，印度药企已提交托沃拉非尼仿制药申请，预计价格将降至原研药的1/5。此外，通过国际多中心临床试验（如FIREFLY-2），将进一步验证其在亚洲、非洲等地区的疗效与安全性。

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