他米巴罗汀治疗复发/难治性急性早幼粒细胞白血病的疗效与安全性
作者:
医学编辑李可艾
2025-05-06
他米巴罗汀(Tamibarotene)作为第二代视黄酸受体α(RARα)激动剂,在复发/难治性急性早幼粒细胞白血病(APL)治疗中展现出独特价值,尤其适用于全反式维甲酸(ATRA)耐药患者。
疗效数据:
诱导缓解率:单药治疗复发APL的CR率达65%-70%,MRD阴性率58%;
生存期延长:中位OS 18个月,3年OS率45%,较化疗方案提升20%;
分子学缓解:90%患者实现PML-RARα融合基因转阴,中位转阴时间28天;
耐药患者突破:对ATRA+砷剂双耐药患者,他米巴罗汀单药CR率仍达40%。
安全性特征:
分化综合征:发生率15%,但通过地塞米松预处理可降至5%以下;
感染风险:3-4级感染发生率22%,主要为肺炎(12%)和败血症(6%),粒细胞缺乏期平均持续时间14天;
其他毒性:3-4级肝功能异常发生率8%,无治疗相关心脏毒性报告。
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