卡普拉珠单抗Caplacizumab治疗血栓性血小板减少性紫癜的效果与安全性
作者:
医学编辑李可艾
2025-05-06
血栓性血小板减少性紫癜(aTTP)是一种以微血管血栓形成和血小板消耗为特征的致命性疾病,传统血浆置换联合糖皮质激素治疗死亡率仍达10%-20%。卡普拉珠单抗作为首个靶向vWF-A1域的纳米抗体,通过抑制超大型vWF多聚体与血小板结合,迅速阻断血栓形成,成为aTTP治疗的新突破。
疗效突破:复发率与死亡率双降
急性期控制:HERCULES研究显示,卡普拉珠单抗联合血浆置换治疗,可使血小板计数恢复至≥150×10⁹/L的中位时间缩短至1.9天(对照组3.9天),TMA事件(血栓、器官缺血)发生率降低67%;
复发预防:治疗30天后,卡普拉珠单抗组复发率仅13%,较安慰剂组(38%)下降66%,长期随访中位复发时间延长至21个月(对照组6个月);
生存率提升:1年总生存率从85%提升至97%,尤其对老年(>60岁)或合并心血管疾病患者获益更显著。
安全性管理:出血风险可控
出血事件:治疗期间严重出血(3-4级)发生率5%,多为黏膜出血(如鼻衄、牙龈出血),颅内出血发生率<1%;
感染风险:未增加细菌或真菌感染发生率,但需监测血小板计数恢复后的免疫功能(如IgG水平);
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