阿伐曲泊帕是一种新型口服血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），已被FDA和EMA批准用于成人免疫性血小板减少症（ITP）的二线治疗。2024年《British Journal of Haematology》发表的多中心回顾性研究显示，该药在儿童ITP患者中表现出良好的疗效与安全性。

　　研究纳入34例持续性或慢性ITP患儿，平均年龄6.3岁，既往治疗中位数为4种。结果显示，治疗4周内总体缓解率（ORR）达79.4%，完全缓解率（CR）为67.7%，中位起效时间仅7天。12周时，ORR提升至88.2%，CR达76.5%，44%的患者获得持续缓解。

　　61.8%的患者发生不良事件（AE），其中29.8%为1级，其余为2级。常见AE包括头痛（15%）、腹痛（12%）及转氨酶升高（9%），无3级及以上出血事件或血栓形成。仅2例患儿因AE退出研究（1例白细胞增多，1例呕吐）。

　　治疗前，52.9%的患者存在WHO分级1-3级出血，治疗12周后降至2.9%。同时，ITP伴随治疗的使用率从36.5%降至8.8%，抢救治疗需求减少77%。

　　阿伐曲泊帕化学结构不含酰肼基团，可与食物同服且无肝毒性风险，解决了传统TPO-RA需空腹服用及金属离子螯合的问题。此外，其半衰期长达5天，可维持稳定血小板计数，减少给药频率。

　　全球多中心3b期研究（NCT04516967）正在评估阿伐曲泊帕在儿童ITP中的持续反应率，初步数据显示，第8天血小板计数≥50×10⁹/L的患者比例达56%，显著高于安慰剂组。

　　阿伐曲泊帕仿制药已在孟加拉上市，如需购药，可出国就医。海得康专注正规海外医疗，帮助中国患者搭建海外医药桥梁！更多药品资讯，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，或加微信：hdk4000019769。

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