低剂量来那度胺延缓del(5q)骨髓增生异常综合征进展:3期研究结果

作者: 医学编辑李可艾 2025-05-08

  SintraREV研究首次证实,低剂量来那度胺可显著延缓非输血依赖型del(5q)骨髓增生异常综合征(MDS)患者的输血依赖时间,为低危患者提供了新的治疗选择。该Ⅲ期随机对照试验纳入61例低危或中危-1 del(5q) MDS患者,按2:1比例分配至来那度胺组(5mg/日,28天/周期)或安慰剂组,为期2年。结果显示,来那度胺组中位输血依赖时间未达到,而安慰剂组仅为11.6个月,输血依赖风险降低69.8%(HR=0.302,p=0.0046)。

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  来那度胺组80%患者实现完全细胞遗传学反应,显著高于安慰剂组的0%。同时,红细胞响应率提升至70%,血红蛋白水平平均增加15g/L,减少了对输血的依赖。中位无事件生存期(EFS)从安慰剂组的1.7年延长至6.9年(HR=0.466,p=0.032),疾病进展风险降低53.4%。

  安全性方面,低剂量来那度胺的耐受性良好。中性粒细胞减少是最常见的不良反应,发生率63%(3-4级占45%),但通过剂量调整(如肌酐清除率≥40mL/min患者减量为5mg隔日)可有效控制。血小板减少发生率18%(3级占5%),非血液学毒性以皮疹(23%)为主,3级仅3%。值得注意的是,治疗未增加急性髓系白血病(AML)转化风险,两组转化率分别为15%和24%。

  对于非输血依赖型del(5q) MDS患者,早期启动低剂量来那度胺治疗可延缓贫血进展,减少输血相关并发症(如铁过载),并降低医疗成本。

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  温馨提示:本文内容仅供参考,并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间,请与医生保持密切联系,及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题,请联系我们进行删除。

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