肾上腺皮质癌（ACC）是一种高度侵袭性的罕见肿瘤，晚期患者预后极差。米托坦作为唯一获批的靶向药物，其单药或联合化疗的疗效对比一直存在争议。本文结合临床研究数据，探讨两种治疗模式的优劣。

　　1. 米托坦单药治疗的疗效与局限性

　　疗效数据：

　　一项纳入127例晚期ACC患者的回顾性研究显示，米托坦单药治疗的客观缓解率（ORR）为20.5%，其中3例（2.4%）患者达到完全缓解（CR），中位无进展生存期（PFS）为4.1个月，中位总生存期（OS）为18.5个月。

　　血药浓度是疗效的关键预测指标。当血清米托坦浓度≥14 mg/L时，ORR提升至55.6%，而浓度<14 mg/L的患者均未观察到缓解。

　　局限性：

　　单药治疗的缓解率较低，且部分患者因血药浓度不足导致疗效不佳。

　　长期使用可能引发耐药性，影响疗效持续性。

　　2. 米托坦联合化疗的疗效优势

　　FIRM-ACT试验数据：

　　该研究将304例晚期ACC患者随机分为两组，一组接受米托坦联合依托泊苷、阿霉素、顺铂（EDP-M），另一组接受米托坦联合链脲佐菌素。结果显示，EDP-M组的ORR为23.2%，显著高于链脲佐菌素组的9.2%（P<0.001），中位PFS为5.6个月 vs 2.0个月。

　　尽管两组的OS无显著差异（14.8个月 vs 12个月），但EDP-M组在二线治疗中的PFS更长（5.6个月 vs 2.0个月）。

　　其他研究支持：

　　一项前瞻性2期试验纳入72例晚期ACC患者，接受EDP-M治疗后，ORR接近50%，其中5例（6.9%）患者达到CR，中位OS为28.5个月。

　　对于不适合EDP-M的患者，米托坦联合顺铂的ORR为30%，联合依托泊苷和顺铂的ORR为11%，但部分患者在疾病进展后继续接受米托坦治疗，仍可获得13%的客观缓解。

　　3. 联合治疗的适应证与挑战

　　适应证：

　　联合治疗更适用于体能状态良好、肿瘤负荷较高的晚期ACC患者。

　　对于术后高危患者，联合化疗可显著延长无复发生存期（RFS）。

　　挑战：

　　联合治疗的毒性反应更显著，3-4级不良反应发生率较高，需密切监测并调整剂量。

　　米托坦与化疗药物的相互作用可能影响药代动力学，需优化给药方案。

　　4. 个体化治疗策略

　　血药浓度监测：

　　联合治疗期间仍需监测米托坦血药浓度，确保其维持在14-20 mg/L的目标范围内。

　　剂量调整：

　　若血药浓度不足，可优先增加米托坦剂量；若浓度过高或毒性显著，则减少化疗药物剂量。

　　米托坦联合化疗（如EDP-M）是晚期ACC的一线治疗选择，尤其适用于肿瘤负荷高、体能状态良好的患者。尽管联合治疗的毒性较大，但其ORR和PFS显著优于单药治疗。

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