患者基本信息

　　患者为35岁女性，因“左髋关节疼痛伴活动受限2年”就诊。查体见左髋关节肿胀，活动度明显受限，MRI示左髋关节滑膜增厚，多发结节形成，考虑腱鞘巨细胞瘤（TGCT）。患者因关节破坏严重，多次手术效果不佳，且存在生育需求，拒绝放疗，遂考虑药物治疗。

　　治疗经过

　　患者于2022年3月入组培西达替尼临床试验，接受培西达替尼（400 mg bid）治疗。治疗前3个月每周随访，后改为每月随访。治疗6个月后，患者左髋关节疼痛无明显缓解，关节活动度仍受限，遂再次评估手术必要性。2022年10月，患者决定接受左髋关节置换术，术中见肿瘤组织广泛浸润，但关节功能因长期病变已严重受损。术后病理示肿瘤组织大量坏死，纤维化明显。

　　疗效评估与随访

　　尽管培西达替尼治疗期间患者症状改善不明显，但术后病理提示肿瘤组织显著坏死，可能与药物作用相关。术后患者关节功能较术前有所改善，但仍存在轻度活动受限。随访至2023年12月，患者无肿瘤复发，生活质量较前提高。

　　TGCT是一种罕见的关节或腱鞘肿瘤，传统治疗以手术为主，但复发率高。培西达替尼作为全球首个获批用于TGCT的靶向药物，通过抑制CSF1R阻断肿瘤细胞增殖。关键性III期研究ENLIVEN显示，培西达替尼治疗25周后ORR为38%，其中15%患者达CR，23%达PR，且缓解持续时间较长。本例患者因关节破坏严重，培西达替尼单药治疗效果有限，但术后病理提示药物可能对肿瘤组织产生抑制作用。对于不可切除或手术风险高的TGCT患者，培西达替尼可作为一种选择，但需结合患者具体情况制定个体化治疗方案。

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　　温馨提示：本文内容仅供参考，并不能替代专业医疗建议。具体的治疗方案应由医生根据患者的实际情况综合评估后确定。在用药期间，请与医生保持密切联系，及时反馈用药情况。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。