伐莫洛龙Agamree治疗杜氏肌营养不良症效果如何？最新临床数据与患者反馈
作者：
医学编辑李可艾
2025-06-03
伐莫洛龙（Agamree）是一种口服选择性解离型皮质类固醇药物，专为治疗杜氏肌营养不良症（DMD）设计。
最新临床数据显示，伐莫洛龙在改善DMD患儿运动功能方面具有显著疗效，且安全性显著高于传统治疗。患者真实反馈也表明，伐莫洛龙不仅显著改善了患儿的运动能力，还减少了骨质疏松、行为改变、皮肤/毛发改变、糖尿病等其他副作用的发生。例如，一名患儿在接受伐莫洛龙治疗9个月后，运动功能明显改善，骑行时间和距离比之前增长了不少。伐莫洛龙通过调节糖皮质激素受体（GR）下游活性发挥作用，同时避免传统皮质类固醇的骨骼毒性等不良反应。尽管伐莫洛龙已在美国、欧盟及英国等国家和地区获得上市许可，但截至目前，该药物尚未在中国获批上市。
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