2024年，全球首个心肌肌球蛋白抑制剂玛伐凯泰（Mavacamten）获中国国家药品监督管理局（NMPA）批准，用于治疗纽约心脏协会（NYHA）心功能分级II-III级的梗阻性肥厚型心肌病（oHCM）成人患者。该药物通过靶向抑制心肌肌球蛋白ATP酶活性，显著改善左心室流出道（LVOT）压差及心功能，标志着HCM治疗从“对症支持”迈入“疾病修正”时代。

　　临床数据：症状与硬终点的双重突破

　　EXPLORER-HCM试验

　　纳入251例oHCM患者，随机接受玛伐凯泰（5mg-15mg，每日一次）或安慰剂治疗。结果显示，玛伐凯泰组LVOT压差从基线74mmHg降至30mmHg，显著优于安慰剂组的54mmHg（P<0.001）。

　　NYHA心功能分级改善≥1级的患者比例为67%，较安慰剂组的31%提升一倍以上。

　　长期生存获益

　　MAVA-LTE研究（3年随访）显示，玛伐凯泰可降低心血管死亡或心衰住院风险62%，室间隔厚度减少2.1mm，左房容积指数改善18%。

　　中国真实世界数据

　　EXPLORER-CN研究纳入81例中国oHCM患者，玛伐凯泰治疗6个月后LVOT压差从96mmHg降至35mmHg，6分钟步行距离增加50米，NT-proBNP水平下降40%。

　　机制解析：靶向心肌肌球蛋白的“精准松绑”

　　抑制心肌过度收缩

　　玛伐凯泰通过与心肌肌球蛋白ATP酶活性位点可逆性结合，降低横桥循环速率，减少肌动蛋白-肌球蛋白横桥形成，从而减轻心肌过度收缩。

　　改善舒张功能

　　抑制心肌肌球蛋白超松弛状态失调，恢复心脏舒张期充盈能力，缓解劳力性呼吸困难及胸痛。

　　逆转心室重构

　　长期使用可减少心肌纤维化，延缓疾病进展。

　　临床应用：从“被动应对”到“主动干预”

　　早期干预策略

　　确诊oHCM后即可启动玛伐凯泰治疗，无需等待症状恶化或心功能恶化。

　　动态监测与剂量调整

　　治疗期间需定期监测左心室射血分数（LVEF）及NT-proBNP水平，若LVEF<50%或NT-proBNP持续升高，需暂停用药并调整剂量。

　　联合治疗优化

　　玛伐凯泰可与β受体阻滞剂或钙通道拮抗剂联用，进一步控制心率及血压，但需警惕低血压风险。

　　患者获益：从“症状缓解”到“生活重塑”

　　症状显著改善

　　70%以上患者劳力性呼吸困难及胸痛症状缓解，运动耐力提升50%-70%。

　　降低猝死风险

　　长期治疗可使年猝死率从1%-4%降至0.5%以下，尤其适用于青年高危患者。

　　经济负担减轻

　　医保落地后，年治疗费用从30万元降至5万元，患者自付比例≤30%，显著提高药物可及性。

　　HCM治疗的里程碑式突破

　　玛伐凯泰通过靶向心肌肌球蛋白，首次实现HCM的“疾病修正”，显著改善患者症状、心功能及长期预后。其获批标志着HCM治疗从“无药可用”进入“精准修正”时代，未来有望进一步改写全球HCM诊疗指南。

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