匹米替尼（ABSK021）作为一款口服高选择性CSF-1R抑制剂，在治疗腱鞘巨细胞瘤（TGCT）的长期随访中展现出显著疗效。一项纳入中国及全球多中心患者的3期MANEUVER研究显示，匹米替尼治疗25周后客观缓解率（ORR）达54.0%，而安慰剂组仅为3.2%。长期随访数据显示，患者中位治疗时长已达20个月，85%的最佳缓解率得以持续，且无疾病进展或复发迹象。

　　TGCT是一种罕见的局部侵袭性肿瘤，传统手术复发率高，且术后关节功能常受损。匹米替尼通过抑制CSF-1R信号通路，阻断肿瘤相关巨噬细胞的增殖和激活，减少炎症介质释放，从而有效控制肿瘤生长。在长期随访中，患者不仅肿瘤体积显著缩小，且关节疼痛、僵硬等症状明显改善，生活质量显著提升。

　　安全性方面，匹米替尼的耐受性良好，未观察到胆汁淤积性肝毒性等严重不良反应。多数患者仅出现轻度至中度的肝功能异常、外周水肿等，通过剂量调整或对症治疗均可控制。这一安全性特征为患者长期治疗提供了保障。

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