伐莫洛龙长期效果如何?5年随访数据与运动功能维持率

作者: 医学编辑李可艾 2025-06-12

  伐莫洛龙(Vamorolone)作为一种新型DMD治疗药物,其长期效果备受关注。根据最新5年随访数据,伐莫洛龙在改善DMD患儿运动功能方面表现出显著疗效。临床研究表明,伐莫洛龙能够剂量依赖性地降低晨间皮质醇水平,同时增加白细胞计数,减少淋巴细胞,这有助于维持患儿的免疫功能。

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  在运动功能维持率方面,伐莫洛龙同样表现出色。一项针对4-7岁DMD男孩的IIb期VISION-DMD试验显示,伐莫洛龙治疗组患儿的运动功能较基线显著改善,且这种改善持续至随访期结束。与泼尼松龙等传统治疗药物相比,伐莫洛龙在改善运动功能的同时,显著降低了骨质疏松、行为改变、皮肤/毛发改变等副作用的发生率。

  此外,伐莫洛龙还具备独特的双靶点机制,能够在保证疗效的同时,减少对患儿生长发育的影响。长期随访数据显示,伐莫洛龙治疗组患儿的身高和体重增长与正常儿童相似,未出现明显的生长抑制现象。

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