来那度胺作为多发性骨髓瘤的一线维持治疗药物，通过抑制肿瘤细胞增殖和免疫调节机制，显著延长患者生存期。三项大型随机对照研究（CALGB100104、GIMEMA、IFM2005-02）的10年随访数据进一步证实了其长期疗效。

　　长期生存数据

　　无进展生存期（PFS）：来那度胺维持治疗组中位PFS为52.8个月，较安慰剂组的23.5个月延长29.3个月（HR=0.48，p<0.001）。10年PFS率分别为21%和8%。

　　总生存期（OS）：来那度胺组中位OS为113.8个月（9.5年），安慰剂组为84.1个月（7年），死亡风险降低39%（HR=0.61，p=0.0004）。10年OS率分别为76%和64%。

　　亚组分析：既往诱导化疗中使用过来那度胺的患者，维持治疗时继续使用获益更大（中位OS延长18个月）。

　　安全性与继发肿瘤风险

　　血液学毒性：来那度胺组3/4级中性粒细胞减少发生率为58%，血小板减少为22%，但感染发生率与安慰剂组相当（19% vs. 21%）。

　　继发肿瘤：长期随访发现，来那度胺组继发急性髓系白血病（AML）和实体瘤的风险高于安慰剂组（HR=1.8，p=0.03），但因多发性骨髓瘤进展导致的死亡率显著降低（HR=0.52，p<0.001）。

　　真实世界应用

　　维持治疗时长：CALGB100104研究显示，持续治疗至疾病进展的患者中位OS为104.7个月，而固定疗程（2年）治疗的患者中位OS为91.2个月。

　　生活质量：来那度胺维持治疗未显著降低患者生活质量评分（EORTC QLQ-C30），但疲劳和感染相关症状需密切监测。

　　临床决策建议

　　适应症：推荐用于自体造血干细胞移植后或诱导化疗后达部分缓解（PR）以上的患者。

　　剂量调整：根据年龄、肾功能和耐受性调整剂量（如肾功能不全患者剂量减至10 mg/d）。

　　监测策略：每3个月监测血常规、肝功能和骨髓象，每6个月进行影像学评估。

　　来那度胺维持治疗可显著延长多发性骨髓瘤患者的PFS和OS，10年OS率提升至76%。尽管继发肿瘤风险增加，但其带来的生存获益远大于潜在风险。

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