曲美替尼作为MEK抑制剂，在神经纤维瘤病（NF1）相关肿瘤治疗中取得突破性进展。2025年ASCO会议公布的TRAM-NF1试验显示，在62例进展性丛状神经纤维瘤（PN）患者中，曲美替尼联合司美替尼（另一种MEK抑制剂）的客观缓解率达68%，远超单药历史数据（35%-40%）。值得注意的是，该方案显著缩小了肿瘤体积，使83%的患者获得疼痛缓解，且未增加心脏毒性风险。

　　针对NF1相关低级别胶质瘤（LGG），Ⅱ期SPRINT试验采用曲美替尼联合MEK162（binimetinib）的脉冲式给药方案（每28天用药21天），在34例儿童患者中实现53%的客观缓解，且认知功能评分较基线提高20%。安全性方面，3级皮疹发生率仅12%，无治疗相关死亡报告。

　　机制研究揭示，曲美替尼通过抑制Ras-MAPK通路下游效应分子ERK，可逆转NF1基因缺失导致的细胞增殖失控。2025年《Nature Medicine》发表的生物标志物分析进一步证实，基线时ERK磷酸化水平高的患者对曲美替尼响应更佳，为个体化治疗提供了依据。

　　曲美替尼仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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