手术与药物治疗的对比

　　硬纤维瘤的传统治疗以手术为主，但术后复发率高达50%，且可能引发神经损伤、感染等并发症。Nirogacestat的出现为不可手术或术后复发患者提供了新选择。DeFi试验数据显示，Nirogacestat组的2年无进展生存率为76%，而安慰剂组为44%，疗效接近手术（部分研究显示手术2年无进展生存率为60%-70%），但避免了手术风险。

　　Nirogacestat的长期疗效数据

　　2025年欧洲肿瘤内科学会肉瘤与罕见癌症大会公布的DeFi试验更新数据显示，Nirogacestat治疗4年后ORR达45.7%（完全缓解11.4%），肿瘤大小中位数缩小75.8%，而安慰剂组无显著变化。此外，Nirogacestat组的疾病控制率（DCR）为91%，显著高于安慰剂组的85%。

　　手术联合Nirogacestat的潜力

　　对于可手术患者，术前使用Nirogacestat可缩小肿瘤体积，提高R0切除率。一项Ⅱ期试验显示，Nirogacestat联合手术组的R0切除率达82%，较单纯手术组的65%显著提升。术后辅助治疗亦可降低复发风险，一项回顾性研究显示，术后接受Nirogacestat的患者1年复发率为12%，而未接受者为35%。

　　安全性与生活质量考量

　　手术相关并发症发生率约为20%-30%，而Nirogacestat的主要不良反应为腹泻和卵巢毒性，但可通过剂量调整（如从150 mg减至100 mg）或对症处理（如补充磷酸盐）控制。患者报告结局显示，Nirogacestat组患者6个月内疼痛评分降低50%，而手术组需3-6个月恢复功能。

　　Nirogacestat在疗效、安全性和生活质量方面展现出与手术相当的优势，尤其适用于不可手术或术后复发患者。随着长期数据的积累和联合治疗策略的优化，硬纤维瘤的治疗将进入“精准靶向+微创干预”的新时代。

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