重型再生障碍性贫血（SAA）是一种由多重发病机制引起的严重骨髓造血衰竭性疾病，患者常因中性粒细胞缺乏和血小板极度减少而面临危及生命的严重感染和出血风险。尽管造血干细胞移植（HSCT）和免疫抑制治疗（IST）是当前的主要治疗手段，但约三分之一的SAA患者无法通过IST实现完全缓解，这些患者往往伴有持续且严重的血细胞减少以及造血干、祖细胞缺乏，且长期反复输血支持治疗易导致铁过载，进一步增加了治疗难度。在此背景下，艾曲波帕作为一种口服、非肽类促血小板生成素受体激动剂（TPO-RA），为难治性SAA患者带来了新的治疗希望。

　　艾曲波帕的作用机制与优势

　　艾曲波帕通过与造血干/祖细胞表面的TPO受体结合，刺激残存造血干/祖细胞体内扩增，从而恢复造血功能。与内源性TPO不同，艾曲波帕与TPO受体的跨膜域结合，避免了竞争性抑制，并可在血小板生成过程中发挥协同增效作用。此外，艾曲波帕还具有铁螯合作用，能够减少铁过载SAA患者的细胞内铁含量，预防长期多器官并发症并改善骨髓功能。更重要的是，在干扰素γ（IFN-γ）介导的炎症条件下，艾曲波帕仍能发挥刺激和维持造血干/祖细胞增殖的作用，这一特性使其在治疗难治性SAA时具有独特优势。

　　临床研究进展与疗效验证

　　美国国立卫生研究院（NIH）的一项注册性单臂研究表明，43例难治性SAA患者服用艾曲波帕12至16周后，应答率达到40%，其中14例应答者继续用药（中位持续用药时间12个月），最终7例患者实现三系应答。

　　进一步地，国外一项IST（rATG+CsA）联合艾曲波帕治疗SAA的Ⅲ期前瞻性研究共纳入197例初治SAA患者，随机分为IST组和IST+艾曲波帕组。结果显示，在3个月时，联合治疗组的完全缓解（CR）率和ORR分别为22%和59%，显著高于IST组的10%和31%；6个月时，联合治疗组的ORR为68%，优于IST组的41%；随访2年时，两组的无事件生存（EFS）率分别为34%和46%，表明在标准IST基础上加用艾曲波帕可显著改善初治SAA患者的血液学反应效率、速度和强度，且未增加额外的不良反应。

　　真实世界数据与长期获益

　　除了临床试验的积极结果，真实世界的数据也进一步证实了艾曲波帕在难治性SAA治疗中的有效性。一项基于法国RIME观察站的回顾性研究评估了真实世界中艾曲波帕治疗AA的影响，共纳入93例AA患者，其中46%的患者诊断时患有SAA，25%的患者接受艾曲波帕治疗时患有SAA。研究显示，患者接受艾曲波帕治疗后的中位总生存期（OS）为74.4个月，20个月OS率约为90%，超过三分之二的患者达到疾病缓解，42%的患者接受艾曲波帕治疗2年后获得CR，超过50%的患者脱离输血依赖，与相关文献数据接近。

　　艾曲波帕仿制药已在老挝上市，仿制药是一种治病的新选择，如需购买，可自行出国就医，　“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，为患者提供有关该药物的详细信息和个性化建议。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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