恩曲替尼在儿童实体瘤治疗中的应用及最新研究进展

作者: 医学编辑李可艾 2025-08-04

  恩曲替尼作为一种新型的强效酪氨酸激酶抑制剂(TKIs),在儿童实体瘤治疗中展现出了广阔的应用前景。

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  恩曲替尼的药物特性

  恩曲替尼是一种靶向NTRK和ROS1的强效酪氨酸激酶抑制剂,具有全身和颅内抗肿瘤活性。与传统的化疗药物相比,恩曲替尼能够更精准地作用于肿瘤细胞,减少对正常细胞的损伤,从而降低治疗过程中的不良反应。此外,恩曲替尼对血脑屏障的穿透能力强,能够在中枢神经系统内达到有效浓度并保持良好活性,这对于治疗颅内肿瘤具有重要意义。

  在儿童实体瘤治疗中的应用

  恩曲替尼在儿童实体瘤治疗中展现出了显著的临床疗效。多项研究表明,恩曲替尼能够迅速且持久地缓解NTRK或ROS1融合阳性儿童实体瘤患者的肿瘤症状。在STARTRK-NG研究中,恩曲替尼治疗NTRK融合阳性儿童实体瘤患者的客观缓解率(ORR)达到72.7%,其中完全缓解(CR)率高达45.5%。这一结果充分证明了恩曲替尼在儿童实体瘤治疗中的有效性。

  近年来,恩曲替尼在儿童实体瘤治疗领域的研究不断取得新进展。

  此外,恩曲替尼在颅内肿瘤治疗中也展现出了显著优势。由于恩曲替尼能够突破血脑屏障并在中枢神经系统内达到有效浓度,因此对于治疗颅内肿瘤具有独特优势。在STARTRK-2等研究中,恩曲替尼一线治疗ROS1融合阳性NSCLC脑转移患者的颅内客观缓解率较高

  恩曲替尼在儿童实体瘤治疗中展现出了良好的安全性和耐受性。在多项临床试验中,恩曲替尼治疗组的不良反应发生率与安慰剂组相近,且大多数不良反应为轻度至中度,可通过对症处理得到缓解。常见的不良反应包括发热、便秘、体重增加、呕吐、腹泻等,但这些反应通常在患者身体适应药物的过程中逐渐减轻。此外,恩曲替尼治疗组未发现新的安全性信号,表明其长期使用安全性良好。

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