甲状腺髓样癌（MTC）是甲状腺癌中侵袭性较强的亚型，占所有甲状腺癌的3%-5%，但因其RET基因突变驱动的生物学特性，传统放化疗及内分泌治疗效果有限。凡德他尼（Vandetanib）作为首个获批用于晚期MTC的靶向药物，通过同时抑制RET、VEGFR和EGFR通路，在控制肿瘤生长、延长生存期方面展现出显著优势。

　　ZETA研究是凡德他尼治疗MTC的里程碑式试验。该研究纳入331例晚期MTC患者，随机分配至凡德他尼组（300 mg/日）或安慰剂组。结果显示，凡德他尼组的中位无进展生存期（PFS）达30个月，较安慰剂组的19个月延长57.9%（HR=0.46，P<0.0001）。客观缓解率（ORR）方面，凡德他尼组为45%，而安慰剂组仅1%，疾病进展风险降低54%。进一步分析显示，凡德他尼可显著降低肿瘤标志物水平：降钙素中位下降72%，癌胚抗原（CEA）中位下降25%，提示肿瘤活性受到抑制。长期随访数据进一步验证了凡德他尼的生存获益。

　　凡德他尼的常见不良反应包括腹泻（82%）、皮疹（45%）、高血压（30%）和恶心（26%），多为1-2级，可通过剂量调整或对症支持治疗控制。严重不良反应（3-4级）发生率较低，如QT间期延长（4%）、充血性心力衰竭（2%）和深静脉血栓（1%）。

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