肥厚型心肌病（HCM）是一种遗传性心脏病，以心脏结构和功能异常为典型特征。当前，针对 HCM 的管理策略，如药物治疗和室间隔复位疗法，存在诸多局限性，且伴有一定风险。近年来，玛伐凯泰等心肌肌球蛋白抑制剂（CMI）在治疗中展现出良好的应用前景。本次荟萃分析旨在系统评估 CMI 在 HCM 患者中的治疗效果与安全性。

　　最终，研究纳入了 6 项 RCT，涵盖 826 名患者。分析结果显示，CMI 治疗在多个关键指标上成效显著：

　　降低心脏相关梯度：静息左心室流出道（LVOT）梯度（MD，-37.64；95% CI，-46.71 至 -28.56）、Valsalva LVOT 梯度（MD，-46.04；95% CI，-57.60 至 -34.48）以及运动后 LVOT 峰值梯度（MD，-48.64；95% CI，-68.20 至 -28.88）均大幅下降，表明 CMI 有效改善了左心室流出道梗阻情况。

　　提升患者运动能力与生活质量：峰值耗氧量（MD，1.20；95% CI，0.23 - 2.17）有所提升，意味着患者运动耐力增强；患者报告结局（堪萨斯城心肌病问卷临床总结评分：MD，6.44；95% CI，3.50 - 9.37）显著改善，更多患者达到纽约心脏协会分级改善 > 1（OR，4.05；95% CI，2.61 - 6.30），体现患者生活质量和心功能得到提高。

　　在安全性方面，虽然 CMI 治疗中出现的不良事件发生率相对较高（OR，1.45；95% CI，1.02 - 2.05），但两组的严重不良事件和其他安全性结局相当，说明 CMI 的安全性总体可控。

　　综上所述，包括玛伐凯泰在内的 CMI，能显著改善 HCM 患者的临床结局，且安全性处于可控范围。

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