在 ENDO 2025 会议上展示的一项三期研究结果显示，Setmelanotide 在治疗获得性下丘脑性肥胖患者方面成效显著，不仅能有效降低患者 BMI，且安全性可接受，为这类目前尚无批准治疗方法的疾病带来了新的治疗曙光。

　　此次研究共纳入 120 名年龄 4 岁及以上、BMI≥95 百分位（4 - 18 岁）或≥30 kg/m²（≥18 岁）的患者，这些患者均因下丘脑肿瘤、病变或损伤而继发下丘脑性肥胖。患者被随机分配至两组，一组接受 Setmelanotide（n = 81）治疗，初始剂量为 0.5 mg 皮下注射每日一次（QD），根据年龄、体重和耐受性逐步增加至 1.5 - 3.0 mg QD；另一组接受安慰剂（n = 39）治疗，治疗时间最长为 60 周。

　　参与研究的患者中，60.0%为女性，平均年龄 19.9 岁。18 岁及以上患者 BMI 为 41.2 kg/m²，18 岁以下患者 BMI Z 分为 3.61。试验期间，有 14 名患者在结束前停止治疗（使用 Setmelanotide 的有 4 人，使用安慰剂的有 3 人；因不良事件 [AEs] 停止治疗的，使用 Setmelanotide 的有 7 人，使用安慰剂的有 2 人）。

　　在 52 周时，通过修改后意向性治疗（mITT）分析主要终点，结果显示，与安慰剂组相比，Setmelanotide 组平均 BMI 变化为 -16.5%，而安慰剂组为 3.3%，调整后的显著差异达 -19.8%（95%置信区间[CI]，-24.6 至 -15.1；p < 0.0001）。

　　在次要终点方面，与安慰剂相比，接受 Setmelanotide 治疗的患者中，有显著更高比例的患者实现了不同幅度的 BMI 减少。其中，≥5%的 BMI 减少患者比例为 79.5% vs 10.4%，≥10%的为 63.0% vs 5.2%，≥15%的为 50.6% vs 2.6%，≥20%的为 43.2% vs 0%（所有情况 p < 0.0001）。

　　此外，Phillips 及其团队还发现，接受 Setmelanotide 治疗的患者每周最大每日饥饿得分的平均变化也高于安慰剂组（-2.68 vs -1.24；p = 0.0030）。

　　在安全性方面，Setmelanotide 组 81 名患者全部（100%）经历了不良事件（AE），安慰剂组为 35 名（89.7%）。皮肤色素沉着是最常见的不良事件（55.6% vs 7.7%），其次是恶心（50.6% vs 30.8%）、呕吐（39.5% vs 17.9%）和头痛（38.3% vs 30.8%）。

　　研究期间出现一例严重的治疗相关不良事件（AE），即一名患者因呕吐和无法耐受去氨加压素而引发高钠血症，发生在 Setmelanotide 组。不过，在出院后 2 天，Setmelanotide 重新开始使用。另外，Setmelanotide 组中有一名有癫痫史的患者因癫痫发作去世，但经评估认为与治疗无关。

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