这是一项在美国 19 个研究地点开展的双盲、随机、安慰剂对照的多中心试验。研究于 2020 年 7 月至 2021 年 10 月期间，纳入了转诊来接受 SRT 的症状性梗阻性 HCM 患者。最初，患者被随机分配到玛伐凯泰组，该组持续用药 128 周；安慰剂组则从第 16 周开始转至玛伐凯泰组，用药时长为 112 周（即从 16 周到 128 周）。在整个治疗过程中，通过超声心动图测量左心室流出道梯度和左心室射血分数，以此来进行药物剂量的滴定调整，确保治疗的安全性和有效性。研究设定的主要终点为在第 128 周时，接受 SRT 或仍符合指南规定的 SRT 条件的患者比例，以此评估玛伐凯泰对 SRT 需求的长期影响。

　　在第 128 周时，整个研究样本的 108 名患者中，仅有 17 名（15.7%）达到了复合终点，其中 7 名患者接受了 SRT，1 名患者符合 SRT 条件，9 名患者的 SRT 状态无法评估。这表明玛伐凯泰在长期治疗中，能显著降低患者对 SRT 的需求。

　　108 例患者中有 87 例（80.5%）在第 128 周时纽约心脏协会分级改善≥1 级，52 例（48.1%）改善≥2 级，同时静息和 Valsalva 左心室流出道梯度持续降低，分别降低了 38.2mmHg 和 59.4mmHg，充分体现了玛伐凯泰对患者心功能的长期改善作用。

　　108 例患者中有 95 例（88%）顺利过渡到使用市售的玛伐凯泰进行后续治疗。不过，在安全性方面，108 例患者中有 15 例（13.8%，每 100 患者年 5.41 例）出现左心室射血分数 < 50% 的情况，其中 2 例左心室射血分数≤30%，1 例死亡；但 15 例中有 12 例（80%）仍继续接受治疗。此外，新发心房颤动发生在 11 例（10.2%，每 100 患者年 4.55 例）患者中。

　　尽管治疗过程中存在一定的安全性问题，如部分患者出现左心室射血分数降低和新发心房颤动，但总体而言，玛伐凯泰在长期治疗症状严重的梗阻性 HCM 患者中展现出了显著的临床价值，为这类患者的长期治疗提供了一种有效的选择。不过，其长期安全性仍需进一步关注和研究。

　　玛伐凯泰在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

　　免责声明：以上文章所有内容均根据公开信息查询整理发布，如有雷同或侵权请联系删除。所有关于药物的使用和副作用的信息仅供参考，并不能替代医生的专业建议。在使用前或更改任何药物治疗方案前，请务必与医生进行充分的沟通和讨论。图片来源网络，如有侵权请联系删除。