肥厚型心肌病（HCM）是全球范围内常见的一种遗传性心脏病，其表型和遗传表现复杂多样。HCM 的自然病程变化多端，这主要源于心脏收缩和舒张相关蛋白的基因突变。这些突变会扰乱心肌正常的结构与功能，尤其是对编码参与心肌收缩和舒张过程的蛋白质的基因产生影响。

　　由于玛伐凯泰对有症状的阻塞性肥厚型心肌病（oHCM）患者在诊断学和整体纵向应变（GLS）方面影响的真实世界数据较少，HCM卓越中心分享了关于玛伐凯泰在24周内的应用经验。

　　研究回顾性选取了2023年3月至2024年2月期间开始使用玛伐凯泰的61例有症状的oHCM成年患者，最终以完成24周治疗期的45例患者作为主要研究对象。这些患者平均年龄57.2 ± 14.5岁，女性患者32例（占比51.6%）。所有患者每次门诊就诊时均接受心电图检查，在12周和24周就诊时还进行72小时动态心电图监测。

　　治疗6个月后，1级舒张功能障碍患者比例从26.6%升至62.2%（p = 0.001），2级舒张功能障碍患者比例从66.6%降至35.5%（p = 0.006）。其中，26.7%（12/45）的患者纽约心脏协会功能分级改善了2个等级，46.7%（21/45）的患者改善了1个等级。GLS在治疗期间随时间推移保持稳定。

　　该研究中玛伐凯泰治疗后在二元学方面显著改善且GLS稳定的经验与试验结果相符。不过，为进一步评估其长期影响，还需要开展纵向调查研究 。

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