2023年6月，美国FDA批准奥维昔巴特用于治疗12个月及以上Alagille综合征（ALGS）患者的胆汁淤积性瘙痒，标志着该药成为全球首个针对ALGS瘙痒的靶向治疗药物。此前，ALGS患者仅能依赖熊去氧胆酸、利福平等传统药物缓解症状，但疗效有限，且长期使用可能引发腹泻、肝功能损伤等副作用。奥维昔巴特的获批，为ALGS患儿带来了“止痒”的希望。

　　ALGS是一种常染色体显性遗传病，以肝内胆管稀少、胆汁淤积为核心特征，患儿常出现严重瘙痒、黄疸、生长发育迟缓等症状。全球发病率约3/10万，中国虽无确切统计，但临床需求迫切。奥维昔巴特作为回肠胆汁酸转运蛋白（IBAT）抑制剂，通过阻断胆汁酸在回肠末端的重吸收，降低血清胆汁酸水平，从而缓解瘙痒和肝损伤。

　　多项临床试验证实了奥维昔巴特在ALGS中的疗效。另一项针对JAG1基因突变ALGS患儿的病例报告显示，18个月大的患儿在接受奥维昔巴特治疗后，瘙痒完全消失，首次实现整夜睡眠，且血清胆汁酸、胆红素和丙氨酸转移酶水平持续改善。

　　安全性方面，奥维昔巴特的不良反应多为轻度，如腹泻（发生率约11.4%）、肝酶轻度升高（通常可逆），且未发现严重药物性肝损伤。

　　据悉，奥维昔巴特原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

　　免责声明：以上文章所有内容均根据公开信息查询整理发布，如有雷同或侵权请联系删除。所有关于药物的使用和副作用的信息仅供参考，并不能替代医生的专业建议。在使用前或更改任何药物治疗方案前，请务必与医生进行充分的沟通和讨论。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。