伏昔尼布 Vorasidenib 突破IDH1突变低级别胶质瘤靶向治疗瓶颈

作者: 医学编辑陈筱曦 2025-11-13

  低级别胶质瘤作为颅内常见的原发性恶性肿瘤,因其高复发率、高致残率及治疗副作用对神经功能的长期损害,长期困扰着临床治疗。传统放化疗虽能延长生存期,但伴随的认知功能衰退、生活质量下降等问题,迫使医学界寻求更精准的治疗方案。在此背景下,全球首款IDH1/2双靶点抑制剂伏昔尼布(Vorasidenib)的问世,标志着低级别胶质瘤治疗进入靶向治疗新时代。

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  IDH1突变是低级别胶质瘤的核心驱动因素之一,突变型IDH1酶通过异常代谢产生致癌物质2-羟基戊二酸(2-HG),导致细胞DNA高甲基化及表观遗传失调,最终驱动肿瘤生长。伏昔尼布凭借其独特的双靶点抑制机制,可同时阻断IDH1与IDH2突变酶的活性,显著降低2-HG水平,从根源上纠正肿瘤细胞的代谢紊乱。其脑渗透性设计使其能高效穿透血脑屏障,直接作用于病灶,这是早期单靶点IDH抑制剂(如艾伏尼布)因脑暴露量不足而无法实现的突破。

  在III期INDIGO试验中,伏昔尼布展现了颠覆性疗效。针对术后残留或复发的IDH突变低级别胶质瘤患者,其治疗组中位无进展生存期(PFS)达27.7个月,较安慰剂组的11.1个月延长超一倍,疾病进展风险降低61%。更关键的是,80%的患者未启动后续干预治疗,肿瘤生长速率显著下降,部分患者甚至出现肿瘤体积缩小。这一结果不仅验证了靶向治疗的可行性,更打破了传统治疗“损伤-修复”的恶性循环,为患者争取了宝贵的生存质量提升期。

  安全性方面,伏昔尼布的耐受性优于传统化疗。其常见副作用为1-2级疲劳、头痛,仅3.6%的患者因不良反应停药,且无治疗相关死亡案例。这种“低毒高效”的特性,尤其适合需长期治疗的低级别胶质瘤患者,也为其与放疗、免疫治疗的联合应用提供了安全基础。

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  据悉,伏昔尼布已在全球多个国家上市,若考虑购买此药,患者可以选择前往国外就医,并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息,可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台,有着丰富的国际新药动态知识和经验,能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要,可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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