司替戊醇作为辅助治疗药物，已获批与氯巴嗪和/或戊酸盐联合用于治疗Dravet综合征（DS）相关癫痫发作，但目前其在其他耐药性癫痫中的疗效证据较为有限。为进一步探索该药物在儿童耐药性癫痫治疗中的适用范围与临床价值，西班牙开展了一项单中心、回顾性、观察性研究，为临床用药提供了重要参考。

　　该研究纳入了15岁及以下的癫痫患者，涵盖18名Dravet综合征患者和17名非Dravet癫痫患者，其中非Dravet癫痫患者中76.5%患有发育性和癫痫性脑病。患者开始使用司替戊醇时的中位年龄为52个月，年龄范围跨度较大，从4个月至180个月（即15岁），覆盖了婴幼儿至青春期前的儿童群体，使得研究结果对不同年龄段儿童的用药参考更具广泛性。

　　研究结果显示，司替戊醇在两类癫痫患者中均展现出显著的治疗效果。在用药三个月后，76.5%的非Dravet癫痫患者和61.1%的Dravet综合征患者癫痫发作得到总体改善，两组疗效差异无统计学意义（p=0.30），且这些患者均对先前使用的抗癫痫药物（ASMs）存在耐药性。从发作频率降低程度来看，58.8%的非Dravet癫痫患者和44.4%的Dravet综合征患者癫痫发作频率降低≥50%（p=0.40），另有20%的患者实现了无癫痫发作。值得注意的是，司替戊醇对所有类型的癫痫发作均有减少作用，并非局限于特定发作类型。

　　在用药持续性方面，Kaplan-Meier生存分析结果显示，Dravet综合征组患者持续使用司替戊醇的概率显著高于非Dravet癫痫组，前者持续用药时间可达120个月，而后者仅为16个月，两组差异具有统计学意义（p=0.012）。除癫痫发作改善外，该药物还带来了额外获益，约60%的患者认知能力得到提升，临床全球印象量表得分也有所改善，19.2%的患者睡眠质量得到优化。

　　此外，研究还探索了司替戊醇在急性癫痫持续状态（SE）中的应用效果。针对5名癫痫持续状态患者（4名非Dravet癫痫患者、1名Dravet综合征患者），采用急性司替戊醇治疗（最大剂量6.7-100 mg/kg/天），均成功在中位0.5天内缓解癫痫持续状态，展现出该药物在急性重症癫痫治疗中的潜力。

　　安全性方面，司替戊醇总体耐受良好。非Dravet癫痫组和Dravet综合征组患者的不良事件发生率分别为47.1%和41.2%，且不良事件多为轻至中度，未出现严重危及生命的不良反应。同时，药物的辅助治疗作用还减少了其他抗癫痫药物的使用，6例非Dravet癫痫患者（35.3%）在开始使用司替戊醇后，成功停用了至少1种先前使用的抗癫痫药物。

　　综上，司替戊醇不仅对Dravet综合征相关癫痫发作有效，对其他类型的儿童耐药性癫痫也能改善癫痫发作及非癫痫相关表现，在急性癫痫持续状态的治疗中也表现出色。该药物总体安全性良好，为儿童耐药性癫痫的治疗提供了新的有效选择，尤其拓展了其在Dravet综合征以外癫痫综合征中的应用前景，具有重要的临床意义。

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