自2015年2月美国食品药品监督管理局（FDA）加速批准哌柏西利（Palbociclib）联合来曲唑用于HR+/HER2-、既往未接受内分泌治疗的进展期绝经后乳腺癌患者以来，这款全球首个CDK4/6抑制剂已走过十年历程。十年间，哌柏西利凭借其突破性疗效，不仅重塑了HR+晚期乳腺癌的治疗格局，更成为全球范围内该领域一线治疗的标准方案。其临床价值通过一系列随机对照试验（RCT）与真实世界研究（RWS）得到充分验证，为患者带来了显著的生存获益与生活质量改善。

　　里程碑研究奠定基石，PFS获益转化为长期生存

　　哌柏西利的疗效基石源于PALOMA系列研究。PALOMA-2作为首个关键Ⅲ期试验，纳入666例绝经后HR+/HER2-晚期乳腺癌患者，结果显示哌柏西利联合来曲唑组的中位无进展生存期（PFS）达24.8个月，较单用来曲唑组（14.5个月）显著延长10.3个月（HR=0.58，95% CI 0.46-0.72，P<0.0001）。这一结果直接推动了FDA对哌柏西利一线适应症的批准，并使其成为全球首个获批的CDK4/6抑制剂。

　　更值得关注的是，PFS获益最终转化为长期生存优势。PALOMA-2的长期随访数据显示，哌柏西利联合组的中位总生存期（OS）达53.8个月，较单药组（51.2个月）延长2.6个月（HR=0.93，95% CI 0.76-1.14）。尽管未达到统计学显著性，但亚组分析揭示，对于内脏转移患者，联合方案的中位OS延长达6.1个月（34.9个月 vs 28.8个月，HR=0.72，95% CI 0.55-0.94），凸显了其在高危人群中的临床价值。

　　真实世界数据巩固地位，适应症拓展至全人群

　　随着哌柏西利在全球范围内的广泛应用，真实世界研究进一步验证了其在复杂临床场景中的疗效与安全性。2025年4月发表的日本P-BRIDGE研究纳入693例接受一线或二线哌柏西利联合内分泌治疗（ET）的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者，中位随访48.1个月的结果显示：一线治疗组的中位PFS达26.2个月，中位OS突破5年（68.2个月），显著优于二线治疗组（14.9个月和50.7个月）。这一数据不仅超越了PALOMA-2的RCT结果，更证实了哌柏西利在亚洲人群中的长期获益。

　　中国真实世界研究同样支持哌柏西利的一线优先地位。2023年ASCO公布的一项多中心回顾性研究纳入400例中国患者，结果显示：哌柏西利联合ET组的中位至治疗失败时间（TTF）达11.8个月，较ET单药组（9.47个月）显著延长（HR=0.69，95% CI 0.56-0.86，P=0.00057）；对于初治IV期患者，联合方案的中位OS未达到，而单药组仅为46.7个月（HR=0.66，95% CI 0.39-1.12，P=0.126）。尽管整体OS差异未达显著，但亚组分析揭示，非中枢神经系统（CNS）转移患者从联合治疗中获益显著（HR=0.657，95% CI 0.443-0.973，P=0.013）。

　　哌柏西利的疗效不仅体现在一线治疗，其在后线治疗中的持续获益同样值得关注。PALOMA-3研究纳入521例内分泌治疗进展的HR+/HER2-晚期乳腺癌患者，结果显示：哌柏西利联合氟维司群组的中位PFS达11.2个月，较安慰剂联合组（4.6个月）显著延长6.6个月（HR=0.50，95% CI 0.39-0.62，P<0.0001）；中位OS延长6.9个月（34.9个月 vs 28.0个月，HR=0.81，95% CI 0.64-1.03，P=0.09）。亚组分析进一步揭示，既往内分泌敏感患者的中位OS延长达10个月（39.7个月 vs 29.7个月，HR=0.72，95% CI 0.55-0.94），凸显了哌柏西利在逆转内分泌耐药中的关键作用。

　　基于扎实的临床证据，哌柏西利已被全球权威指南一致推荐为HR+/HER2-晚期乳腺癌的一线治疗首选。美国国家综合癌症网络（NCCN）指南明确指出，对于无内脏危象的患者，哌柏西利联合ET应作为首选方案；中国临床肿瘤学会（CSCO）指南亦将其列为I级推荐，强调其在延长PFS与OS中的核心作用。

　　据悉，哌柏西利已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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