激素难治性慢性移植物抗宿主病（cGVHD）是造血干细胞移植后的一种严重并发症，患者对糖皮质激素等传统治疗药物反应不佳，病情持续进展，严重影响生活质量与生存预后。贝舒地尔（Belumosudil）作为一种新型的ROCK2抑制剂，为激素难治性cGVHD患者带来了新的治疗选择。本文将基于多项权威临床试验数据，对贝舒地尔在激素难治性cGVHD治疗中的临床应答特征与安全性进行深入分析。

　　贝舒地尔在激素难治性cGVHD治疗中的临床应答特征

　　高缓解率与持久疗效

　　ROCKstar研究是评估贝舒地尔治疗cGVHD疗效的关键Ⅱ期随机多中心注册研究，纳入的132例受试者均为既往接受过2 - 5种治疗失败的cGVHD患者，其中不乏激素难治性患者。研究结果显示，每日一次200mg贝舒地尔治疗组的最佳总缓解率（ORR）达到了74%，每日两次200mg贝舒地尔治疗组的最佳ORR更是高达77%。这一数据表明，贝舒地尔在激素难治性cGVHD患者中具有较高的缓解率，能够显著改善患者的病情。

　　在缓解持续时间方面，中位达缓解时间为5周，91%的反应发生在治疗的6个月内，59%的缓解患者的缓解持续时间超过20周，在应答者群体中，中位缓解持续时间（DOR）为54周。这显示贝舒地尔不仅能够快速起效，还能为患者提供持久的疗效，减少病情反复，提高患者的生活质量。

　　2025年EBMT年会公布的法国同情使用队列多中心回顾性分析研究进一步验证了贝舒地尔的持久疗效。该研究纳入68例cGVHD患者，中位随访时间46个月，接受贝舒地尔治疗后，中位DOR为138天，6、12个月无失败生存（FFS）率分别为89.1%和80.4%，中位FFS未达到；6、12和48个月的总生存（OS）率分别为97.1%、95.6%和90.6%，中位OS未达到。这一数据表明，贝舒地尔能够为激素难治性cGVHD患者提供长期的生存获益，降低疾病进展与死亡风险。

　　多器官症状改善

　　激素难治性cGVHD常累及多个器官，导致患者出现复杂多样的症状。贝舒地尔在改善多器官症状方面表现出色，能够全面控制病情进展。

　　在ROCKstar研究中，各器官cGVHD患者均有一定比例实现完全缓解（CR）。例如，在皮肤病变方面，缓解率高达92%；口腔症状改善也十分显著。这表明贝舒地尔能够针对不同器官的病变发挥治疗作用，减轻患者的痛苦。

　　2024年EHA热点速递中公布的日本III期临床试验数据也支持这一观点。该研究纳入21例接受过≤3线系统治疗的中重度cGVHD患者，每日口服一次200mg贝舒地尔。在最后1例患者入组24周后，上消化道、关节/筋膜、口腔和皮肤的BOR率分别达到100%、80.0%、72.2%和54.5%。这一数据进一步证实了贝舒地尔在改善多器官症状方面的综合疗效，能够为激素难治性cGVHD患者提供全面的治疗支持。

　　激素减量与生活质量提升

　　长期使用糖皮质激素治疗cGVHD会导致一系列不良反应，如感染、骨质疏松、血糖升高等，严重影响患者的生活质量。贝舒地尔的应用能够减少激素用量，降低不良反应发生风险，提升患者生活质量。

　　ROCKstar研究显示，在使用贝舒地尔治疗期间，65%的受试者减少了糖皮质激素的剂量。在改良意向性治疗（mITT）人群中，平均糖皮质激素剂量减少了45%，缓解患者的平均糖皮质激素剂量减少了54%，21%的受试者停止了糖皮质激素治疗。这一结果表明，贝舒地尔能够有效减少激素用量，减轻患者因长期使用激素带来的负担。

　　2025年EBMT年会公布的中国临床研究纳入40例cGVHD患者，中位随访时间16周，接受贝舒地尔治疗后，55%和30%的患者分别降低了糖皮质激素和钙调磷酸酶抑制剂（CNI）剂量；17例（42.5%）患者Lee症状量表（LSS）总评分较基线发生有临床意义的改善（降低≥7分）。这进一步说明，贝舒地尔在减少激素用量的同时，还能改善患者症状，提高生活质量。

　　贝舒地尔治疗激素难治性cGVHD常见不良反应

　　贝舒地尔在临床试验中显示出的不良反应大多为轻至中度，患者通常能够良好耐受。常见的不良反应包括感染、乏力、恶心、腹泻、呼吸困难、咳嗽、水肿、出血、腹痛、骨骼肌肉疼痛、头痛、血磷降低、γ - 谷氨酰转移酶升高、淋巴细胞计数降低和高血压等。

　　在ROCKstar研究中，这些常见不良反应的发生率虽有不同，但多数患者通过适当的治疗与管理能够继续接受贝舒地尔治疗，未因不良反应而严重影响治疗效果。例如，对于轻度恶心、腹泻等症状，可通过调整饮食、使用止泻药物等方式缓解；对于轻度高血压，可通过生活方式调整或使用降压药物控制。

　　严重不良反应与风险控制

　　虽然贝舒地尔的严重不良反应相对较少，但仍需关注其潜在风险。少数患者在使用贝舒地尔后可能出现肝功能异常、严重感染、出血倾向等严重不良反应。这些不良反应的发生可能与患者的个体差异、药物剂量、用药时间等因素有关。

　　为降低严重不良反应发生风险，在使用贝舒地尔治疗前，需对患者进行全面的评估，包括肝功能、肾功能、血常规等检查，了解患者的基础健康状况。对于存在肝功能损害、肾功能损害、严重感染等风险因素的患者，需谨慎使用贝舒地尔，并在治疗过程中密切监测相关指标。

　　在治疗过程中，定期进行肝功能、肾功能、血常规等检查，及时发现潜在的不良反应并采取相应的治疗措施。例如，若出现肝功能异常，可根据异常程度调整药物剂量或暂停用药，并给予保肝治疗；若出现严重感染，需及时使用抗生素进行抗感染治疗。

　　药物相互作用与用药调整

　　贝舒地尔与其他药物的相互作用也是影响其安全性的重要因素。强效CYP3A诱导剂和抑制剂可能影响贝舒地尔的血药浓度，从而影响其疗效与安全性。当与强效CYP3A诱导剂联合用药时，需将贝舒地尔的剂量增加至0.2g，每日2次；当与质子泵抑制剂联合用药时，同样需将剂量增加至0.2g，每日2次。

　　在使用贝舒地尔期间，患者应避免自行使用其他药物，尤其是可能与之发生相互作用的药物。若需同时使用其他药物，应告知医生，以便医生根据具体情况调整用药方案，确保治疗的安全性与有效性。

　　贝舒地尔在激素难治性cGVHD治疗中展现出显著的临床应答特征，具有高缓解率、持久疗效、多器官症状改善以及激素减量等优势，能够为患者带来生存获益与生活质量提升。同时，其安全性总体可控，常见不良反应大多为轻至中度，严重不良反应相对较少，通过合理的风险控制与用药调整，能够确保治疗的安全进行。贝舒地尔为激素难治性cGVHD患者提供了一种有效的治疗选择，有望改善患者的预后与生活质量。

　　据悉，贝舒地尔已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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