马昔腾坦（Macitentan）是新一代口服内皮素受体拮抗剂（ERA），通过双重拮抗内皮素受体 A（ETA）与 B（ETB），阻断内皮素 - 1（ET-1）介导的血管收缩、细胞增殖与纤维化，降低肺血管阻力，改善右心功能，是治疗肺动脉高压（PAH，WHO 第 1 组）的核心靶向药物之一。

　　一、适应症

　　马昔腾坦适用于成人肺动脉高压（PAH）患者，以延缓疾病进展，降低 PAH 相关住院风险。具体适用人群包括：

　　特发性或遗传性 PAH 患者；

　　结缔组织病相关 PAH（如系统性硬化症）患者；

　　与修复分流的先天性心脏病相关 PAH 患者；

　　药物或毒素诱导的 PAH 患者。疾病进展定义为：死亡、静脉 / 皮下给予前列腺素类药物，或 PAH 临床恶化（6 分钟步行距离降低≥15%、WHO 功能分级恶化、需新增其他 PAH 治疗）。

　　二、用法用量

　　推荐剂量：10mg，每日一次，口服，可随餐或空腹服用，不可掰半、压碎或咀嚼。不建议使用高于 10mg / 日的剂量（缺乏临床研究数据）。

　　漏服处理：每日固定时间服药，若漏服应尽快补服，并在固定时间服用下一剂，不可服用双倍剂量弥补漏服。

　　特殊人群剂量调整

　　肝肾功能不全：轻度、中度肝肾功能不全无需调整剂量；不推荐中度肝功能不全患者使用，禁用重度肝功能不全患者（或肝脏转氨酶＞3×ULN）；重度肾功能不全患者慎用，需监测血压与血红蛋白。

　　老年患者：≥65 岁患者无需调整剂量，因合并基础疾病多，需加强监测。

　　育龄期女性：治疗前需确认妊娠试验阴性，治疗期间每月进行一次妊娠试验，同时采取可靠避孕措施。

　　三、临床获益

　　马昔腾坦的临床获益基于关键 Ⅲ 期 SERAPHIN 研究及长期随访、真实世界数据，显著改善患者预后与生活质量。

　　延缓疾病进展，降低风险事件：SERAPHIN 研究纳入 742 例 WHO 功能 Ⅱ-Ⅳ 级 PAH 患者，中位随访 2.5 年。结果显示，马昔腾坦 10mg 组至首次临床恶化事件的时间较安慰剂组延长 45%（HR=0.55，P＜0.001），PAH 相关住院风险降低 50%。在 WHO 功能 Ⅱ-Ⅲ 级亚组中，疾病进展风险下降超 50%，获益更显著。

　　改善运动耐量与血流动力学：治疗 6 个月时，马昔腾坦 10mg 组患者 6 分钟步行距离（6MWD）较基线增加 22 米，22% 的患者 WHO 功能分级改善≥1 级。荟萃分析显示，马昔腾坦可显著降低肺血管阻力（PVR，WMD=-186.51dyn・s/cm⁻⁵）、平均肺动脉压（mPAP，WMD=-3.20mmHg），提高心脏指数（WMD=0.39L/min/m²），稳定右心功能。

　　长期生存获益：SERAPHIN 研究长期随访（中位暴露约 2 年，最长 3.6 年）显示，马昔腾坦 10mg 组 1-7 年生存率分别为 95%、89%、84%、78%、73%、66%、63%。真实世界 OPUS 研究纳入 1336 例 PAH 患者，接受马昔腾坦单药或联合治疗的患者 12 个月生存率达 92.9%，24 个月生存率为 84.9%，且治疗依从性高。

　　联合治疗增效：马昔腾坦可与磷酸二酯酶 - 5 抑制剂（如西地那非）、吸入性前列腺素类药物联用，协同改善疗效。TRITON 和 REPAIR 研究显示，马昔腾坦联合他达拉非治疗 26 周后，PVR 较基线下降 50%-55%，NT-proBNP 水平显著降低，多数患者风险状态改善，且安全性良好。

　　安全性与耐受性：马昔腾坦 10mg 组与安慰剂组因不良事件停药率相似（约 11%），耐受性良好。常见不良反应为贫血（13% vs 3%）、水肿（21.9% vs 20.5%）、头痛等，多为 1-2 级，可通过对症治疗控制。

　　综上，马昔腾坦凭借明确的延缓疾病进展、改善生存与运动耐量的获益，以及良好的安全性，成为 PAH 靶向治疗的一线选择。规范用药与联合治疗可进一步提升疗效，为患者带来长期生存与生活质量的双重改善。

　　据悉，马昔腾坦已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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