贝罗司他（Berotralstat，商品名Orladeyo）是全球首个且唯一获批的口服血浆激肽释放酶抑制剂，由BioCryst公司研发，2020年12月获美国FDA批准，2021年获欧盟EMA批准，核心适应症为预防遗传性血管水肿（HAE）发作。

　　一、核心适应症：

　　贝罗司他的获批适应症为用于成人及12岁以上青少年遗传性血管水肿（HAE）发作的常规预防，属于长期预防性治疗药物，不得用于急性HAE发作的治疗。HAE是一种罕见的常染色体显性遗传病，因C1酯酶抑制剂（C1-INH）缺乏或功能异常，导致血浆激肽释放酶活性失控，过度生成缓激肽，引发皮肤、呼吸道、胃肠道黏膜反复水肿发作，严重时可因喉头水肿窒息危及生命EuropeanMedicinesAgency。贝罗司他通过选择性抑制血浆激肽释放酶，从源头减少缓激肽生成，降低水肿发作频率与严重程度，是HAE长期管理的核心靶向药物EuropeanMedicinesAgency。

　　二、适用人群：

　　1.基础适用人群

　　年龄：成人及12岁以上青少年（体重≥40kg），FDA与EMA批准的核心年龄范围；2025年12月FDA扩展适应症至2–12岁儿童，成为该年龄段首个唯一口服靶向预防药物。

　　疾病类型：I型或II型HAE（C1-INH缺乏或功能异常），不适用X连锁型HAE（罕见，因因子XII突变所致）。

　　发作特征：反复自发性水肿发作，无论基线发作频率（每月≥1次）、严重程度或累及部位（面部、四肢、咽喉、腹部），均适用预防治疗。

　　2.特殊人群说明

　　12岁以下儿童：2–12岁儿童基于体重给药（72mg–132mg每日1次），安全性与有效性在APEX-P儿科研究中确证；＜2岁婴儿安全性未建立，不推荐使用。

　　肝肾功能不全者：轻度至中度肝肾功能不全无需调整剂量；重度肝功能不全（Child-PughC级）或肾功能不全（eGFR＜30mL/min/1.73m²）慎用，需密切监测不良反应。

　　妊娠与哺乳期：妊娠分级C类，仅获益大于风险时使用；哺乳期避免使用，药物可经乳汁分泌。

　　从注射预防转换人群：既往使用C1-INH浓缩物或拉那芦单抗（皮下注射）的患者，可直接转换为贝罗司他口服预防，无需重叠给药，依从性显著提升。

　　3.排除人群（不适用）

　　急性HAE发作期：贝罗司他起效慢（4周达稳态），无法缓解急性水肿，需专用急救药物（如艾替班特、C1-INH浓缩物）。

　　严重过敏体质：对贝罗司他或胶囊辅料过敏者禁用。

　　心律失常高风险：基线QT间期延长或联用延长QT药物者慎用，高剂量可能增加心律失常风险。

　　三、适应症定位：

　　在HAE治疗体系中，急性发作治疗（按需）与长期预防（规律）为两大核心场景：既往预防药物均为注射剂型（C1-INH静脉输注、拉那芦单抗皮下注射），需频繁就医、存在注射风险、依从性低。贝罗司他作为唯一口服预防药物，每日1次随餐服用，便捷居家用药，大幅提升长期治疗依从性，被《WAO/EAACIHAE指南》列为一线预防推荐，优先用于12岁以上、发作频繁、注射不耐受或依从性差的HAE患者。

　　四、用药核心要点：

　　标准剂量：成人及12岁以上青少年150mg每日1次随餐口服；2–12岁儿童按体重调整剂量。

　　安全性特征：不良反应轻中度、可逆，常见胃肠道反应（恶心12%、腹泻10%）、头痛（8%），多在用药前4周出现，随治疗推进逐渐耐受；严重不良反应（心律失常、肝损伤）发生率＜1%，适用人群定期监测即可安全用药。

　　贝罗司他Orladeyo作为口服、长效、安全的HAE预防药物，适应症精准聚焦12岁以上C1-INH缺乏型HAE患者的发作预防，适用人群覆盖广泛，填补口服预防空白，为HAE患者提供便捷高效的长期管理方案，改写HAE预防治疗格局。

　　据悉，贝罗司他已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769或海得康官方微信15600654560来获取帮助。

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