齐妥美尼布（ziftomenib）为高选择性口服menin抑制剂，2025年11月FDA批准用于成人复发/难治性NPM1突变AML，其作用机制基于meninKMT2A（MLL）复合物靶向抑制，阻断NPM1突变驱动的致癌通路，诱导白血病细胞分化与凋亡。

　　作用机制：齐妥美尼布高选择性结合menin蛋白（IC50=1.2nM），阻断meninKMT2A蛋白蛋白相互作用，解离复合物，阻止突变NPM1蛋白结合至染色质，下调HOXA9、MEIS1等关键致癌基因表达，抑制白血病干细胞增殖，诱导白血病母细胞终末分化与凋亡，阻断NPM1突变驱动的致癌信号通路，抑制AML细胞生长并清除微小残留病（MRD）。

　　机制优势：区别于传统化疗的非特异性杀伤，齐妥美尼布精准靶向meninKMT2ANPM1突变通路，对正常造血细胞影响小，骨髓抑制等不良反应发生率低；对维奈克拉耐药、多线复发的NPM1突变AML仍有效，填补后线治疗空白。

　　齐妥美尼布通过靶向meninKMT2A复合物，精准阻断NPM1突变AML的核心致癌通路，为复发/难治性患者提供新的靶向治疗选择。

　　齐妥美尼布在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769来获取帮助。

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