埃拉菲布拉诺（Elafibranor，商品名Iqirvo）的获批适应症单一，仅用于成人原发性胆汁性胆管炎（PBC），无其他实体瘤或肝病适应症获批。

　　核心获批适应症：成人原发性胆汁性胆管炎（PBC）。

　　联合治疗：用于接受熊去氧胆酸（UDCA）单药治疗≥12个月后，碱性磷酸酶（ALP）仍≥1.67倍正常上限（ULN），或总胆红素>ULN的成人PBC患者，联合UDCA治疗。

　　单药治疗：用于无法耐受UDCA（如严重腹泻、腹痛、过敏）的成人PBC患者。

　　适用人群特征：

　　成人患者（≥18岁），无年龄上限；

　　经肝穿刺活检、血清学检测（抗线粒体抗体AMA阳性）确诊为PBC；

　　肝功能分级Child-PughA或B级，无严重肝衰竭；

　　排除其他原因导致的胆汁淤积性肝病（如原发性硬化性胆管炎、药物性肝损伤、病毒性肝炎）。

　　未获批适应症：

　　非酒精性脂肪性肝炎（NASH）：II期研究显示可改善肝纤维化，但III期试验未达到主要终点，未获批。

　　原发性硬化性胆管炎（PSC）：无III期临床数据，不推荐使用。

　　儿童PBC：无18岁以下患者临床数据，安全性与有效性未明确。

　　临床疗效数据：III期ELATIVE研究（NCT0339443）纳入217例PBC患者，其中145例联合UDCA，72例单药治疗。结果显示，治疗12个月后：

　　联合UDCA组：ALP应答率52%，安慰剂组3%；

　　单药治疗组：ALP应答率48%，安慰剂组5%；

　　整体人群：ALP水平较基线下降45%，总胆红素维持正常，疲劳、瘙痒症状改善率≥40%。

　　指南地位：

　　EMA：2024年9月conditional批准，推荐用于UDCA应答不足或不耐受的PBC患者。

　　FDA：2024年6月加速批准，基于ALP改善的替代终点，长期生存获益待验证。

　　NCCN、EASL指南：列为PBC二线治疗I级推荐，用于UDCA治疗失败患者。

　　目前，埃拉菲布拉诺是全球唯一获批的PPARα/δ双重激动剂，仅用于PBC治疗，无其他获批适应症。临床使用需严格遵循适应症，排除禁忌人群，定期监测肝功能、ALP、胆红素等指标。

　　据悉，埃拉菲布拉诺已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769来获取帮助。

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