卡博替尼是口服小分子多靶点酪氨酸激酶抑制剂，英文通用名Cabozantinib，商品名Cabometyx，2012年美国FDA首次获批，2021年经NMPA批准进入中国市场，核心抑制靶点包含MET、VEGFR1/2/3、RET、AXL、KIT等。

　　第一大类：甲状腺相关恶性肿瘤。其一为进展性转移性甲状腺髓样癌，是卡博替尼最早获批适应症，用于无法手术切除、远处转移且疾病持续进展的成年患者，基于关键三期EXAM研究证实可显著延长无进展生存期；其二为放射性碘难治分化型甲状腺癌，适用12周岁及以上局部晚期、转移性患者，需既往接受VEGFR靶向药物治疗后疾病进展，无法接受放射性碘治疗或碘抵抗人群，2021年FDA批准该适应症，三期试验对比安慰剂可大幅延长中位无进展生存时间，儿童患者需持续监测骨骺发育，存在生长板增宽不良反应风险，生长未完全闭合儿童谨慎使用。

　　第二大类：肾细胞癌（RCC），分两种治疗方案。单药方案用于既往接受过抗血管生成靶向治疗后进展的晚期肾细胞癌成人患者，三期METEOR研究入组658例患者，对比依维莫司显著延长总生存期与无进展生存期，是晚期肾癌二线标准治疗方案；联合免疫方案为卡博替尼联合纳武利尤单抗，获批晚期肾细胞癌一线治疗，无需既往靶向用药，适用于初治晚期透明细胞型肾细胞癌，为国际指南优先推荐一线组合方案，国内已同步获批该联合适应症。

　　第三大类：肝细胞癌（HCC），用于既往接受索拉非尼单药治疗后疾病进展的不可切除晚期肝癌成年患者，2019年FDA正式批准，三期CELESTIAL临床试验基线数据显示，卡博替尼组中位总生存期10.2个月，安慰剂组8.0个月，具备明确生存获益；适用人群排除重度肝功能损伤患者，轻中度肝硬化需下调给药剂量，国内肝癌适应症与FDA审批标准完全一致，是晚期肝癌二线核心靶向药物之一。

　　第四大类：神经内分泌肿瘤，2025年3月FDA新增获批适应症，覆盖12周岁及以上、既往系统治疗失败的不可切除局部晚期、转移性高分化胰腺神经内分泌肿瘤（pNET）与胰腺外神经内分泌肿瘤（epNET），支撑数据来自三期CABINET注册临床研究，用于生长抑素类似物、化疗等方案进展后的后线治疗，目前该适应症暂未在国内获批，仅海外临床常规应用。

　　除上述药监机构正式批准适应症外，卡博替尼存在多项指南推荐的超说明书临床应用场景，均标注为研究性使用，不作为标准获批方案：包含RET融合阳性非小细胞肺癌、MET扩增/14外显子跳跃突变肺癌、复发转移性头颈部鳞癌、软组织肉瘤等，相关应用仅基于二期临床数据，未通过三期确证，不可作为一线常规治疗。

　　临床应用人群存在明确排除标准：重度肝功能损伤、活动性消化道出血、未控制高血压、近期消化道穿孔/瘘管病史、活动性感染患者禁用；12周岁以下儿童无安全数据不推荐使用。给药剂量依据肿瘤类型区分：肝癌、肾癌标准剂量每日60毫克，甲状腺髓样癌每日140毫克，出现3级及以上不良反应需剂量中断或阶梯减量。

　　卡博替尼在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769来获取帮助。

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