米哚妥林英文通用名Midostaurin，商品名Rydapt，由诺华制药研发，2017年4月获美国FDA批准上市，截至2026年6月暂未在中国大陆获批上市。

　　本品为口服多靶点酪氨酸激酶抑制剂，核心抑制FLT3、KIT激酶，同时轻度阻断PDGFR、VEGFR通路，是全球首款获批用于FLT3突变急性髓系白血病的靶向药物，同时覆盖侵袭性系统性肥大细胞增殖性疾病两大类血液系统肿瘤。

　　FDA正式批准两类独立治疗适应症，分血液肿瘤细分病种明确适用人群与对应临床疗效。第一大类：新诊断FLT3突变阳性成人急性髓系白血病，硬性使用规则为必须联合标准化疗方案，不可单药诱导治疗。适用人群为18至59岁体能状态良好、可耐受强化化疗的初治AML成人，用药前需FDA获批检测试剂检出FLT3-ITD或FLT3点突变，给药方案为诱导化疗（阿糖胞苷+柔红霉素）期间同步口服米哚妥林50mg每日两次，巩固化疗周期持续给药。

　　支撑疗效数据来自全球三期RATIFY试验，入组717例FLT3突变初治AML患者，分为化疗联合米哚妥林组、化疗联合安慰剂组，长期随访中位总生存期联合组74.7个月，安慰剂组25.6个月，死亡风险下降22%；4年总生存率联合组51.4%，安慰剂组44.3%，中位无事件生存期8.2个月，显著优于单纯标准化疗。对于60周岁以上不耐受高强度化疗老年FLT3突变AML，暂无FDA批准适应症，仅可在临床试验中探索低强度联合方案，不作为常规标准治疗。第二大类：系统性肥大细胞增殖性疾病，覆盖三类细分病种，无需联合化疗，单药口服即可治疗，适用成年患者，核心筛选条件多伴随KITD816V驱动突变，包含侵袭性系统性肥大细胞增多症（ASM）、伴血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症（SM-AHN）、肥大细胞白血病（MCL），给药标准为100mg每日两次随餐服用。该类疾病既往无标准靶向药物，传统糖皮质激素、化疗仅能短期控制症状，三期临床数据显示米哚妥林单药治疗后，超过60%患者脏器浸润病灶缩小，肥大细胞相关乏力、腹痛、潮红、骨痛等全身症状显著缓解，肥大细胞白血病患者中位总生存期较传统治疗延长一倍以上，大幅改善晚期肥大细胞肿瘤患者生活质量与生存周期。仅存在临床研究数据、未获药监机构正式批准的拓展应用场景，需明确标注不可常规临床使用。包含复发难治FLT3突变急性髓系白血病、FLT3突变骨髓增生异常综合征，现有二期小样本试验观察到肿瘤缓解，但无大型三期确证试验，仅允许合规临床试验框架内使用；本品对无FLT3、KIT突变的急性髓系白血病、多发性骨髓瘤、淋巴瘤无明确抗肿瘤活性，不推荐用于上述病种。

　　客观阐述药物临床疗效局限，米哚妥林无法彻底清除白血病干细胞，长期用药后可出现FLT3二次耐药突变，疾病终将进展，仅能延长生存、控制病灶，无法实现肿瘤根治；针对FLT3突变老年体弱AML患者，联合低强度化疗疗效有限，整体生存获益弱于年轻体能良好人群。同时存在明确人群排除标准，妊娠期、哺乳期女性禁用，动物试验证实存在胚胎毒性；重度肝功能损伤、活动性消化道出血、严重肺部感染患者暂缓使用。

　　米哚妥林在全球多个国家已上市，海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。海得康有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769来获取帮助。

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