阿库米地司（acoramidis，ATTRUBY）为转甲状腺素蛋白稳定剂，获批用于成人野生型或变异型转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）。

　　一、老年人群给药规范：无需依据年龄调整标准剂量

　　关键Ⅲ期ATTRACT临床试验入组人群中位年龄78岁，97%受试者年龄大于等于65岁，覆盖大量高龄合并心衰、高血压、肾功能轻度减退的老年患者，药代动力学数据证实，65岁以上人群药物吸收、代谢、清除速率与中青年成人无显著差异，年龄不会改变阿库米地司体内暴露水平，官方说明书明确老年患者无需单独下调或上调给药剂量，统一执行标准方案356mg片剂每日两次，每次两片，每日总剂量712mg。

　　虽无需调量，但老年患者多合并多种基础慢病、同步服用多种口服药物，临床需强化耐受性监测。老年人群更容易出现轻度胃肠道不适、乏力、头晕等不良反应，合并轻中度肝肾功能异常时无需改动剂量，仅需每3个月复查肝肾功能指标；若同步使用UGT酶、CYP3A诱导类药物，会降低阿库米地司血药浓度，需由心内科专科医师评估联用风险，不建议自行叠加药物。高龄行动不便患者需固定每日服药时间，避免频繁漏服导致心肌淀粉样病变持续进展，老年群体无额外年龄相关用药禁忌，仅以脏器功能、合并用药作为监测重点。

　　二、育龄未避孕女性用药强制要求：全程有效避孕

　　目前尚无大样本人类妊娠临床数据证实本品绝对安全，无法排除潜在胎儿发育风险，EMA药品说明书明确规定，有生育能力、未采取可靠避孕措施的女性不推荐使用阿库米地司，启动治疗前必须完成生育意愿评估，用药全程及停药后一段周期内持续落实高效避孕手段，包含长效避孕针、宫内节育器、避孕套联合短效避孕药等方案，不可仅依靠安全期避孕。

　　三、妊娠期风险分层评估，仅获益远超风险方可短期使用

　　动物生殖毒理试验显示，大鼠、家兔给予远高于人体临床最大剂量的阿库米地司，未观察到明确致畸缺陷，但高剂量母体毒性会造成子代体重下降、存活率降低、学习功能受损，无法完全排除人体孕期潜在风险。临床不存在妊娠期优先使用指征，仅当ATTR-CM病情危重，持续进展的心肌病变会显著提升母体死亡、心衰住院风险，经多学科会诊确认治疗获益显著高于胎儿潜在危害时，才可谨慎启动或维持用药。

　　用药期间缩短心脏超声、心肌标志物复查间隔，密切监测母体心功能、水肿、活动耐量，出现明显胃肠道、全身不良反应及时调整对症处理方案，妊娠全程禁止自行增减药物剂量，分娩后即刻重新评估是否继续维持治疗。

　　四、哺乳期用药风险管控，不推荐哺乳，必要时中断母乳喂养

　　现有研究未明确阿库米地司及其代谢产物是否会通过人乳汁分泌，无法排除新生儿暴露后脏器损伤、发育影响风险，监管文件统一给出用药期间禁止哺乳的指导意见。若哺乳期女性确诊重度ATTR-CM必须持续服药，需完全中断母乳喂养，改用配方奶粉喂养新生儿，不可边服药边哺乳；若产后心肌病病情平稳，可在医师指导下暂时停药恢复哺乳，停药阶段严密监测心血管相关症状，防止淀粉样心肌病加重。

　　五、其他特殊人群简要界定

　　18周岁以下青少年、儿童无完整安全有效性数据，不适用本品；轻中度肝肾功能损伤无需调整剂量，重度肝肾功能不全缺乏给药循证依据，需个体化评估获益风险；对阿库米地司或片剂辅料过敏者全程禁用，不属于特殊人群用药调整范畴，需永久更换替代治疗方案。

　　据悉，阿库米地司已在全球多个国家上市，若考虑购买此药，患者可以选择前往国外就医，并在当地合法购买该药品。海外原研药/仿制药等信息，可咨询海得康了解。“海得康”作为一个专业的医疗咨询平台，有着丰富的国际新药动态知识和经验，能够为国内患者提供全球已上市药品的专业咨询服务。如有需要，可以拨打服务热线400-001-9769来获取帮助。

　　免责声明：以上文章所有内容均根据公开信息查询整理发布，如有雷同或侵权请联系删除。所有关于药物的使用和副作用的信息仅供参考，并不能替代医生的专业建议。在使用前或更改任何药物治疗方案前，请务必与医生进行充分的沟通和讨论。如果图片涉及侵权问题，请联系我们进行删除。