卡博替尼上市就有多靶点的特点，卡博替尼有9个靶点，在目前治疗癌症的靶向药中找不到第二个，绝无仅有。9个靶点分别为MET、VEGFR1、VEGFR
2、VEGFR
3、ROS1、RET、AXL、NTRK、KIT。靶向药之所为称为靶向药，是因为他们只作用于特殊的靶点，不会伤害到别的地方，就像导弹，可以精确定位，定点打击，所以副作用小。　　卡博替尼耐药性低。能够覆盖很多靶点的药物，研究者常将其戏称为“脏药”（Dirty drug）。卡博替尼在不同靶点间的协作可能比单一靶向药物疗效更好。
此外，正因为靶点多，卡博替尼不容易耐药。卡博替尼+特异性好

　　再生障碍性贫血（SAA）是一种罕见、严重的血液疾病，患者骨髓不能产生足够的红血球、白血球和血小板。因此，SAA患者可能经历各种致人衰弱的并发症，如疲劳、呼吸困难、反复发作的感染和异常瘀伤或出血，从而限制了其日常活动。目前，SAA的标准护理包括免疫抑制疗法（IST）和造血干细胞移植。然而，多达1/4至1/3的患者对IST无缓解，30%-40%的缓解者病情会复发，导致症状重返。　　2015年8月，欧盟批准艾曲波帕用于对先前的免疫抑制疗法（IST）难治或过度预治疗（heavily
pretreated）并且不适合造血干细胞移植的重度再生障碍性贫血（

　　艾曲波帕获43个国家批准用于慢性丙型肝炎（CHC）患者血小板减少症的治疗，以便启动并维持以干扰素为基础的肝病标准疗法。　　对于治疗与丙型肝炎相关的血小板减少症，进行了两项主要研究，共涉及1,441名成人。这些将Revolade与安慰剂进行比较，以允许在丙型肝炎患者中开始和维持抗病毒治疗，其血小板计数最初太低而不能开始这样的治疗（小于75,000
/微升）。在这两项研究中，有效性的主要衡量指标是治疗结束后6个月血液检查未显示任何丙型肝炎病毒迹象的患者人数。　　在这两项研究中，与服用安慰剂的患者相比，服用Revolade的患者中

　　原发性免疫性血小板减少症（ITP）是儿童最常见的出血性疾病，发病率约为4~5／10万。发病原因及机制尚不确切，目前认为系诸多因素导致的一种机体的自发性免疫紊乱状态，临床表现为独立的血小板减少症及相应的临床表现，是一种良性自限性疾病，80％的病例在诊断后12个月内血小板计数可恢复正常。　　儿童ITP可发生于任何年龄，但发病率峰值在2~5岁之间，青春期也有一个较小的高峰。其中半数患者年龄在1~4岁之间，约80%的患者小于8岁。　　ITP通常表现为一个其他方面健康的儿童突然出现瘀点性皮疹、瘀斑和/或出血。除了这些黏膜和/或皮肤

　　Vicente和同事在患低危至中危2骨髓增生异常综合征的30例患者中，对血小板生成素受体激动剂艾曲波帕开展了一项2期、剂量递增研究（abstract
229）。每2周增加一次艾曲波帕剂量（50 mg/d），在16~20周时增加至最大剂量150 mg/d。　　在15个月随访期间，47%患者的血细胞减少改善，33%的患者保持稳定。部分患者在停药后出现血细胞计数减少，而再次用药后有第二次应答。艾曲波帕一般耐受性良好，但3例患者出现了3级肝毒性，其中2例患者的3级肝毒性可逆，肝毒性逆转后以较低剂量继续用药。最初76%的患者有基因突变，17%在服用艾曲波帕期间

　　艾曲波帕长期使用治疗ITP成人患者安全有效　　艾曲波帕EXTEND研究是一项开放性研究，对≥1次既往ITP治疗反应不充分以及之前完成了一项艾曲波帕研究（包括RAISE、REPEAT、773A、773B研究）的302名慢性ITP成人患者进行了长达10年的安全性和疗效评估。具体实施方法：起始剂量给予艾曲波帕50mg每天，持续6-12个月并评估疗效，之后逐渐调整剂量以达到目标血小板数，此后随访血小板计数及出血事件。数据表明：艾曲波帕可持续增加中位血小板计数，可使91.4%患者血小板计数≥30*109/L，使85.8%患者血小板计数≥50*109/L，51%患者血小板计数≥5

　　严重的再生障碍性贫血是一种免疫系统介导的疾病，其特征是骨髓发育障碍及全血细胞减少。免疫抑制剂及异基因骨髓移植是常见的治疗方法，但有三分之一的患者对免疫抑制剂耐受，伴有持续、严重的血细胞减少及造血干、祖细胞数量缺乏。而血小板生成素有可能使造血干细胞和祖细胞的数量增加，改善患者的造血功能。　　为此，美国哈尔特菲尔德研究中心Matthew J.
Olnes领导的课题小组进行了一项Ⅱ期研究，以确定口服的血小板生成素Eltrombopag的模拟药物Promacta是否对免疫抑制的难治性再生障碍性贫血有效。研究人员筛选了2009年〜2

　　艾曲波帕适用于1岁及以上患者的治疗，原发性免疫性血小板减少症（ITP）从诊断开始持续6个月或更长时间，并且对其他治疗无效（例如皮质类固醇，免疫球蛋白）。　　艾曲波帕适用于慢性丙型肝炎病毒（HCV）感染的成人患者，用于治疗血小板减少症，其中血小板减少症的程度是阻止启动或限制维持最佳干扰素治疗能力的主要因素。　　艾曲波帕适用于患有先天性免疫抑制治疗难以治疗或经过大量预处理且不适合造血干细胞移植的成年患者，患有后天性重型再生障碍性贫血（SAA）。　　患有慢性免疫性血小板减少症，服用艾曲波帕患者有以下副作用（发

　　艾曲波帕批准适应症是用于治疗1岁及以上的成人和儿童，由于慢性免疫性血小板减少症（ITP）导致血小板计数低，而其他治疗ITP或手术切除脾脏的药物效果不佳。该药用于尝试提高血小板计数，以降低出血风险。　　2016年4月，欧盟委员会批准艾曲波帕用于对其它治疗药物耐药的慢性免疫（先天性）血小板减少性紫癜（ITP）儿科患者治疗。此次批准包括艾曲波帕片剂及一种新型口服混悬剂的应用，专为可能无法吞咽片剂的幼儿涉及。此前在2015年8月，美国
FDA 批准一种新型口服混悬剂，这使得艾曲波帕可以扩展用于 1
岁及以上年龄的，对糖皮质

　　艾曲波帕和其它药物、食物或多价阳离子（如，铁、钙、铝、镁、硒和锌）添加剂间允许间隔4小时。　　意思是在吃或喝含有大量钙的食物之前至少2小时或4小时服用艾曲波帕eltrombopag，如乳制品，钙强化果汁，谷物，燕麦片和面包；鳟鱼；蛤蜊；绿叶蔬菜，如菠菜和羽衣甘蓝;和豆腐等豆制品。如果不确定食物中是否含有大量钙，请咨询医生。　　服用整个药片，不要分开，咀嚼或压碎，将它们混合到食物或液体中。　　印度有没有艾曲波帕仿制药？　　众所周知印度在制药方面很发达，印度当地的很多制药企业仿制了很多知名药抗癌药，但艾曲波帕在

　　如果患有慢性丙型肝炎（持续的病毒感染，可能会损害肝脏），服用艾曲波帕的丙型肝炎药物称为干扰素（聚乙二醇干扰素，Pegintron，其他）和利巴韦林（Copegus，Rebetol，Ribasphere等），增加患上严重肝损伤的风险。　　如果在服用过程中出现以下任何症状，请及时联系医生就医：皮肤或眼睛发黄，尿液过深，过度疲劳，胃右上部疼痛，胃部肿胀或混淆。　　艾曲波帕需要空胃服用，患者可调整每天剂量至达到和维持血小板计数大于50×109/L。不过最大剂量为75mg。　　印度有没有艾曲波帕仿制药？　　众所周知印度在制药方面很发达，印度当地

　　托法替布Tofacitinib片应保存在阴凉干燥的地方，温度应保持在30℃以下。　　将所有药物放在儿童接触不到的地方。　　截止至目前，托法替布已在全球50多个国家获批使用，并已被多个国际类风湿关节炎治疗指南推荐为首选药物，包括欧洲抗风湿病联盟（EULAR）、美国风湿病学会（ACR）以及亚太风湿病学学会联盟（APLAR）。　　众多临床数据显示，托法替布在强直性脊柱炎、斑秃（免疫系统失调秃顶症）、白癜风治疗和系统性红斑狼疮等多种自身免疫性疾病的治疗中均具有良好疗效。　　托法替布仿制药费用不足千元，普通家庭患者盼来福音！　　

　　托法替布是一种口服小分子药物，用于治疗患有中度至重度活动性类风湿性关节炎（RA）的成人，其中甲氨蝶呤效果不佳。
托法替布通过阻断身体产生的称为Janus激酶（JAKs）和银屑病关节炎的酶起作用。 JAK在RA中的关节炎症中起作用，其可引起疼痛，肿胀和僵硬。　　托法替尼可单独使用或与甲氨蝶呤或其他DMARD组合使用。
Tofacitinib不应与其他生物药物或其他有效的免疫抑制剂如硫唑嘌呤或霉酚酸酯联合使用。　　患者将在几周内开始看到改善，但可能需要几个月才能完全发挥作用。情况因人而异。　　由于托法替尼会影响免疫系统，感染可

　　强直性脊柱炎(AS)是一种慢性炎症性疾病，严重影响患者生活质量并可能引起肢体功能障碍。强直性脊柱炎属风湿病范畴，是以脊柱为主要病变部位的慢性病，累及骶髂关节，引起脊柱强直和纤维化，造成不同程度眼、肺、肌肉、骨骼病变，是自身免疫性疾病。　　治疗强直性脊柱炎(AS)　　强直性脊柱炎(AS)是一种侵犯脊柱、免疫介导的慢性系统性炎性疾病。II期临床研究已证实托法替尼在活动性AS治疗中的疗效和安全性。　　临床试验NCT01786668显示，在接受托法替尼治疗的AS患者中，近30%的患者可实现具有临床意义的脊柱MRI炎症下降；与安慰剂组患

　　托法替尼/托法替布是处方药，应在医疗指导和建议下使用。　　在接受托法替布治疗的类风湿关节炎患者中曾报道过细菌、分枝杆菌、侵袭性真菌、病毒或其他机会致病菌引起的严重感染，偶有致死性感染。随托法替布报告的最常见严重感染包括肺炎、蜂窝组织炎、带状疱疹、泌尿道感染、憩室炎和阑尾炎。　　避免在严重活动性感染患者，包括局部感染患者中开始托法替布用药。在以下患者中开始托法替布用药之前应该考虑治疗的风险和获益：　　患有慢性或复发性感染；曾有结核病接触史；具有严重或机会性感染史；曾在结核病或分枝杆菌流行地区居住

　　使用托法替布之前，应该对患者进行潜伏性或者活动性感染、淋巴细胞、中性粒细胞、血红蛋白指数是否异常的检测。由于糖尿病患者人群中的感染发生率通常较高，因此治疗糖尿病患者时应谨慎。由于托法替布70%通过肝脏代谢，30%通过肾脏代谢，用药前需检查肝肾功能（对于中度肝功能损伤或中度或重度肾功能不全患者，托法替布的推荐剂量为5mg，每天一次）；　　对于重度肝功能损伤患者不建议使用托法替布。　　综上所述，用药前应检测是否感染结核，淋巴细胞，中性粒细胞，血红蛋白指数，肝肾功能。　　用药期间也应密切检测是否出现发生感染

　　医保地区 安徽省(2017版)　　编号 977　　药品名称 托法替布　　剂型口服 常释剂型　　药品类别 抗肿瘤药及免疫调节剂免疫抑制剂免疫抑制剂选择性免疫抑制剂(XLXL04XL04AXL04AA)　　医保类别 乙类　　备注 限中重度类风湿性关节炎　　“海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务。　　海得康不卖药，可以为国内患者提供一站式出国就医服务， 咨询电话：400-001-9769，微信：hdk4000019769。　　　温馨提示：代购海外药品，在国内直接买卖是违法的。为保证用药安全，请患者谨慎选择！

　　目前，在我国对于丙肝治疗一般采用的“干扰素加利巴韦林”，耐受者的治愈率大概在70%左右，虽然有70%的治愈率，但在治疗过程中，患者所要承受着药物所带来的副作用及巨大的痛苦。由于目前丙肝还没有疫苗可以预防，所以，只能在发现患病之后采取此治疗方案。　　但随着科技、医药技术的发展，现在全口服直接抗病毒药物治疗丙肝在国外已取得了重大突破，索非布韦、达卡他韦、吉二代、吉三代等治疗丙肝药物的先后上市，随着这些药物的上市，让丙肝的治愈率高达98%以上。不同于国内的常见治疗方案“干扰素加利巴韦林”，的口服用药不仅治愈

　　建议在服用吉三代前，一定要先做肾功能，肝功能检查。　　尽管吉三代的副作用极小，但是对于肾功能缺失的人，可能会放大副作用带来的危害，因此，服用吉三代前需要做肾功能检查。　　肾脏出现以下症状之一的需要谨慎用药，或严禁用药：　　肾脏切除或单一肾脏的，肾脏移植的，肾积水的，肾病综合征的，严重糖尿病的，尿毒症的，肾衰竭的，肾透析的此类疾病，严重者会导致肾衰竭死亡。　　另外，丙肝患者，如果有乙型肝炎病毒复发，在开始使用吉三代治疗之前，建议将检查是否有乙型肝炎病毒感染。如果曾患有乙型肝炎，乙型肝炎病毒可能

　　吉三代虽然治愈率高，接近100%，但是也要正确服用才能达到理想的疗效。　　服用吉三代一定要每天按时服用，一定不要漏服，每天都在同一时间服用。　　吉三代选择早上还是晚上服用影响并不大，一般是饭前或饭后一小时服用效果最佳。　　服用吉三代期间切忌不要饮酒，每天饮酒超过5ml就会影响药物疗效。　　严重肾功能损伤/透析患者在服用吉三代之前必须要进行医疗方案咨询。　　服用吉三代的常见副作用有：头痛、乏力、皮疹、咽喉不适、恶心呕吐。　　丙肝对人体的危害是非常大的，它对人体的危害不亚于乙肝。丙肝症状的隐蔽性，更不容