Zelboraf (vemurafenib)威罗菲尼

　　2012年，美国FDA及欧盟委员会陆续批准Zelboraf，用于治疗成人BRAF V600突变阳性、经手术不能切除或转移性黑色素瘤。

　　2015年，欧盟委员会批准 Cotellic (cobimetinib) 和Zelboraf  (vemurafenib)维罗非尼联合使用治疗不能切除或伴有BRAF V600 突变转移性黑色素瘤的成人患者。

　　Zelboraf是一种BRAF抑制剂，旨在抑制某些突变类型的BRAF，这是一种重要的细胞信号通路蛋白，帮助控制细胞的生长和存活。BRAF绝大部分突变形式为V600突变，主要发生于黑色素瘤、结直肠癌和甲状腺癌中。在癌细胞内，BRAF V600突变引发下游MEK-ERK信号通路持续激活，导致癌细胞的生长，该突变对肿瘤的生长增殖和侵袭性转移至关重要。

　　需要指出的是，Zelboraf不适用于野生型BRAF黑色素瘤，并且该药在18岁以下儿童患者中的安全性和有效性尚未确定。

　　研究调查了Zelboraf用于BRAF V600突变阳性癌症及其他疾病的治疗潜力，包括ECD。来自22例ECD患者的最终结果显示，Zelboraf治疗的最佳总缓解率为54.5%。中位随访26.2个月时，中位缓解持续时间、无进展生存期、总生存期均未达到。安全性方面，最常见的不良反应为关节疼痛、皮疹、脱发、心律改变、疲劳、皮肤病、腹泻及皮肤增厚；最常见的3级或3级以上不良事件为新的皮肤癌、高血压、皮疹和关节疼痛。