骨髓纤维化丨momelotinib(莫洛替尼)治疗骨髓纤维化效果怎么样？

　　2022年6月，FDA受理了momelotinib莫洛替尼的新药申请，治疗：骨髓纤维化（MF）。

　　momelotinib是第一个在疾病症状、脾脏反应、贫血的所有关键标志物方面显示阳性数据的JAK抑制剂。

　　骨髓纤维化贫血与生活质量降低和总体生存率降低密切相关。一半的骨髓纤维化患者在确诊时出现贫血，随着时间的推移几乎所有患者都会贫血。

　　所有患者的平均基线特征为TSS为27，血红蛋白水平（Hgb）为8g/dL，血小板计数为145 x 10E9/L。

　　momelotinib（莫洛替尼，MM）治疗骨髓纤维化患者的研究结果显示：

　　——总症状评分（TSS）≥50%：MMB治疗组的患者比例为25%，对照组为9%；

　　——摆脱输血依赖（TI）：MMB治疗组的患者比例为31%，对照组为20%；

　　——脾脏反应率（SRR）≥35%：MMB组的患者比例为23%，对照组为3%；SSR≥25%方面，MMB组的患者比例为40%，对照组为6%。

　　——MMB组的总生存期（OS）有改善的趋势。

　　momelotinib（莫洛替尼）最常见的非血液学不良反应是腹泻、恶心、乏力、瘙痒、血肌酐升高。

　　在中国，治疗骨髓纤维化的药物是磷酸芦可替尼片(捷恪卫)，已纳入新版国家医保，报销条件：

　　限中危或高危的原发性骨髓纤维化（PMF）、真性红细胞增多症继发的骨髓纤维化（PPV-MF）或原发性血小板增多症继发的骨髓纤维化 （PET-MF）的患者。

　　另外，芦可替尼仿制药已在孟加拉上市，孟加拉的仿制在最近几年真的是突飞猛进，已经赶超有着“世界药房”称号的印度。孟加拉版Rutinib经过孟加拉药品监督管理局审批合法生产，所以质量有保障。

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　　【友情提示：本文仅作为参考意见，具体处理办法还是要医生根据患者实际情况综合评估后进行处理。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。】