Lamzede获FDA批准用于治疗α-甘露糖苷贮积症，副作用安全性怎么样？

　　2023年2月，美国食品和药物管理局（FDA）已经批准Lamzede（velmanasealfa-tycv）用于治疗成人和儿童患者的α-甘露糖苷贮积症（AM）的非中枢神经系统表现。AM是一种极为罕见的进行性溶酶体贮积症，由α-甘露糖苷酶缺陷引起。

　　全世界出生的婴儿中，AM的患病率约为每500,000分之一至每1,000,000分之一。AM导致身体细胞无法正确分解某些复杂的糖类。糖的积累会影响身体的许多器官和系统。这种疾病的影响因人而异，并且会随着时间的推移而发展。随着患者年龄的增长，症状可能会发生变化，可能包括反复发作的胸部和耳部感染、听力丧失、独特的面部特征、肌肉无力、骨骼和关节异常、视觉异常和认知异常。

　　Lamzede是一种重组形式的人类α-甘露糖苷酶，旨在提供或补充天然α-甘露糖苷酶，这种酶参与富含甘露糖的寡糖的降解，以防止它们在体内各种组织中积累。

　　重要安全信息——警告：严重超敏反应

　　接受Lamzede治疗的患者出现超敏反应，包括过敏反应。在Lamzede给药期间，应随时提供适当的医疗支持措施，包括心肺复苏设备。如果发生严重的超敏反应（例如，过敏反应），立即停用Lamzede并开始适当的药物治疗。在有严重超敏反应的患者中，可以考虑对Lamzede进行脱敏手术。

　　超敏反应和/或输液相关反应（IAR）引起的注意事项

　　在Lamzede给药之前，考虑用抗组胺药、退热药和/或皮质类固醇进行预处理。

　　如果发生严重的超敏反应（包括过敏反应）或严重的IAR，立即停止使用Lamzede并开始适当的治疗。

　　如果出现轻度至中度超敏反应或轻度至中度IAR，可考虑暂时停止输注15至30分钟，将输注速度减慢至推荐速度的25％至50％，并开始适当的药物治疗。

　　过敏反应和严重超敏反应的体征和症状包括发绀、低血压、呕吐、荨麻疹、红斑、面部肿胀、发热和震颤。

　　输液相关反应（IAR）：在超过10％的人群中发生的最常见的IAR症状是发热、寒战、红斑、呕吐、咳嗽、荨麻疹、皮疹和结膜炎。

　　有生育能力的女性：如果停用Lamzede，建议有生殖潜能的女性在治疗期间和最后一次给药后14天内使用有效的避孕措施。对于具有生殖潜力的女性，在开始使用Lamzede治疗之前，确认患者没有怀孕。

　　胚胎-胎儿毒性：根据动物生殖研究的结果，Lamzede对怀孕女性给药可能会造成胚胎-胎儿伤害。

　　最常见的不良反应（发生率＞20％）是超敏反应，包括过敏反应、鼻咽炎、发热、头痛和关节痛。

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