血友病B的首个基因疗法Hemgenix，效果怎么样？

　　欧盟委员会（EC）已授予Hemgenix（etranacogenedezaparvovec）有条件上市许可，作为血友病B的第一个基因疗法。Hemgenix适用于患有严重或中度严重B型血友病且无因子IX抑制剂病史的成人。

　　血友病B是一种遗传性出血性疾病，由凝血因子IX水平缺失或不足引起，凝血因子IX是一种产生血块以止血所需的蛋白质。患有中度至重度血友病B的患者通常需要静脉内（IV）输注因子IX替代产品的常规治疗方案，以维持足够水平的凝血因子以防止出血事件。

　　虽然这些疗法是有效的，但患者必须遵守严格的、终生的输液时间表。由于该疾病，他们还可能继续经历自发性出血事件以及行动受限、关节损伤或剧烈疼痛。

　　对于合适的患者，Hemgenix允许血友病B患者在通过静脉输注一次性、单剂量后产生自己的因子IX。

　　EC的决定是根据人用医药产品委员会12月份的建议做出的，并得到了正在进行的HOPE-B试验结果的支持，HOPE-B试验是迄今为止对该病症最大的基因治疗研究。

　　结果表明，Hemgenix与平均因子IX活性水平的稳定和持久增加相关，导致调整后的年化出血率降低64％。

　　此外，96％的接受Hemgenix治疗的患者停止了常规的因子IX预防，与导入期相比，治疗后18个月的平均因子IX消耗量减少了97％。

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