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Somapacitan对生长激素缺乏症儿童有怎样的效果?

时间:2023-12-26     作者:海得康医学编辑刘晓曦【原创】   阅读

  一项研究报告称,使用长效生长激素(GH)衍生物somapacitan2年对于患有GH缺乏(GHD)的青春期前儿童有效且耐受性良好。

  此外,与每日GH相比,患者及其护理人员更喜欢每周一次somapacitan治疗。

  这项随机、跨国、开放标签、对照平行组III期试验在20个国家的85个地点进行,包括为期52周的主要阶段和3年的安全扩展期。总共200名未接受过治疗的青春期前患者在第一年被随机分配至somapacitan(0.16mg/kg/wk)或每日GH(0.034mg/kg/d),之后全部接受somapacitan。

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  在参与者中,194人完成了为期2年的研究。在第52周至第104周期间,两组的身高速度(HV)均保持不变,连续Somapacitan治疗后平均HV为8.4cm/年,从每日GH转换后接受Somapacitan治疗1年后平均HV为8.7cm/年。

  其他与身高相关的终点也表现出持续增长。2年多来,平均IGF-ISD评分在正常范围内(−2至2),并且两组之间具有可比性。此外,somapacitan表现出良好的耐受性,没有出现安全问题。

  最后,大多数在第2年更换治疗的患者和护理人员(90%)表示更喜欢每周一次的somapacitan而不是每日GH治疗。

  几项针对儿童的随机临床研究此前曾报道,每周一次的somapacitan与每日GH具有相似的功效和安全性。

  研究人员表示:“尽管对照临床试验的依从性很高,但减少索马帕坦所需的注射次数可能会提高依从性,并减少在现实环境中启动和维持替代治疗的障碍,从而改善治疗结果。”

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