pacritinib帕克替尼治疗骨髓纤维化贫血患者效果怎么样？

　　在血细胞减少性骨髓纤维化患者中，使用JAK2/IRAK1抑制剂pacritinib帕克替尼治疗能显著改善贫血。pacritinib帕克替尼改善贫血的机制可能是抑制激活素A受体1型(ACVR1)/激活素受体样激酶2可通过抑制铁调素的产生来改善骨髓纤维化患者的贫血。

　　一项研究评估了pacritinib帕克替尼与其他JAK2 ACVR1抑制剂相比的相对抑制效力。pacritinib帕克替尼抑制ACVR1的效力（半数最大抑制浓度[IC50]=16.7nM；Cmax:IC50=12.7）比momelotinib莫洛替尼（IC50=52.5nM；Cmax:IC50=3.2）、fedratinib（IC50=273nM；Cmax：IC50=1.0）或ruxolitinib鲁索替尼（IC50>1000；Cmax：IC50<0.01）更强。pacritinib帕克替尼对ACVR1的抑制活性通过抑制下游SMAD信号传导以及显著抑制铁调素的产生得到证实。

　　在基线时不依赖输血的PERSIST-2患者中，与接受最佳可用治疗的患者相比，使用pacritinib帕克替尼达到TI的比例显著更高（37%vs7%，P=0.001），并且显著更多输血负担减少≥50%（49%vs9%，P<.0001）。

　　JAK2/IRAK1抑制剂pacritinib帕克替尼对贫血的益处可能是有效抑制ACVR1的作用。

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