治疗骨髓纤维化贫血的药物有哪些？

　　I 型激活素受体 (ACVR1) 是一种跨膜激酶受体，属于骨形态发生蛋白受体 (BMP)。 ACVR1 通过 BMP6/ACVR1/SMAD 通路在造血和贫血中发挥重要作用，该通路调节铁调素（铁稳态的主要调节因子）的表达。铁调素水平升高与血浆铁水平呈负相关，慢性铁调素表达会导致铁限制性贫血。贫血是骨髓纤维化 (MF) 的标志之一，骨髓纤维化是一种骨髓 (BM) 恶性肿瘤，其特征是 BM 疤痕形成，导致造血受损、脾肿大和全身症状。贫血和红细胞输注会对骨髓纤维化预后产生负面影响。

　　治疗骨髓纤维化的 JAK 抑制剂（ruxolitinib、fedratinib、momelotinib 和 pacritinib）中，momelotinib莫洛替尼和Vonjo帕克替尼Pacritinib优选用于血细胞减少患者；这两种药物都是有效的 ACVR1 抑制剂，可通过 BMP6/ACVR1/SMAD 途径抑制铁调素表达并恢复铁稳态/红细胞生成。 2023 年 9 月，momelotinib莫洛替尼被批准治疗骨髓纤维化和贫血患者。

　　Zilurgisertib（ACVR1 抑制剂）和 DISC-0974（抗血幼素单克隆抗体）在骨髓纤维化和贫血患者的早期临床试验中进行评估。 Luspatercept（ACVR2B 配体陷阱）对输血依赖性骨髓纤维化患者进行评估。这两种药物都是有效的 ACVR1 抑制剂，可通过 BMP6/ACVR1/SMAD 途径抑制铁调素表达并恢复铁稳态/红细胞生成。

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