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Omjjara用于治疗伴有贫血的骨髓纤维化患者获MHRA批准!

时间:2024-02-04     作者:海得康医学编辑刘晓曦【原创】   阅读

  Omjjara(momelotinib)已获得药品和保健品监管机构(MHRA)批准用于治疗患有中度或重度贫血的成人骨髓纤维化患者。

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  骨髓纤维化是一种罕见的血癌,全世界每50万人中就有一人患有骨髓纤维化,其中40%在诊断时患有中度至重度贫血。几乎所有患者在病程中的某个时刻都会出现贫血。

  关键MOMENTUM3期试验结果的支持,该试验对Omjjara与另一种贫血治疗药物达那唑进行了比较。

  约195名先前接受过Janus激酶(JAK)抑制剂治疗的骨髓纤维化和贫血患者接受每日一次200毫克的Omjjara治疗或每日两次300毫克的达那唑治疗,持续24周。

  该治疗的作用是抑制JAK(JAK1、JAK2)酶的作用,这些酶控制细胞因子的活性。

  细胞因子是参与体内炎症、不同血液成分的产生以及调节免疫系统的蛋白质。

  Omjjara还抑制1型激活素A受体(ACVR1),后者会增加铁调素的产生,铁调素是一种蛋白质,可将铁捕获在肝脏中并减少食物的吸收,从而导致贫血。

  骨髓纤维化导致这些蛋白质行为异常。该治疗旨在阻止细胞因子和铁调素的过度产生,减少炎症并增加血液中铁和血红蛋白的水平。

  该试验达到了所有主要和关键次要终点,表明Omjjara在减轻症状和缩小脾脏大小方面比达那唑更有效。

  根据人用医药产品委员会的建议,Omjjara已获得欧盟委员会的批准。

  该疗法是欧盟专门授权用于治疗脾肿大(脾脏肿大)或患有中度至重度贫血的成年骨髓纤维化患者的症状的第一种药物。

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