Voydeya(danicopan)获得CHMP针对罕见血液病PNH的推荐

　　Voydeya(danicopan)已被欧洲药品管理局人类药物委员会推荐作为成人阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)的附加疗法。

　　人用药品委员会(CHMP)特别推荐口服D因子抑制剂与标准护理Ultomiris(ravulizumab)或Soliris(eculizumab)一起使用，治疗患有残余溶血性贫血的PNH患者。

　　PNH是一种罕见且严重的血液疾病，其特征是血管内红细胞遭到破坏，同时白细胞和血小板活化，从而导致血栓，从而导致器官损伤。

　　阻断C5蛋白有助于减轻该病的症状和并发症。然而，高达20%接受C5抑制剂治疗的PNH患者会出现临床上显着的血管外溶血(EVH)，这可能导致持续的贫血症状并需要输血。

　　CHMP对Voydeya的决定得到了后期ALPHA试验积极结果的支持，该试验评估了该药物作为Ultomiris或Soliris的补充药物在经历临床显着EVH的PNH患者中的有效性和安全性。

　　结果显示，Voydeya达到了从基线到第12周血红蛋白变化的主要终点以及所有关键的次要终点，包括避免输血。

　　Voydeya上个月在日本被批准与C5抑制剂联合治疗某些患有PNH的成人，目前其他国家正在审查该疗法的监管提交。

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