线粒体靶向药他莫昔芬治疗转移性实体瘤患者效果显著，他莫昔芬用法用量及副作用是什么？

　　线粒体已成为癌症治疗领域的新兴靶点。本研究探讨了线粒体靶向他莫昔芬（MitoTam）对实体转移瘤患者的疗效。

　　在一项涵盖多种恶性肿瘤转移性患者的研究中，共招募了75名患者。该研究分为I期和Ib期两个阶段。I期研究采用3+3设计，评估了两种治疗方案下MitoTam的剂量递增，旨在确定药物的安全性以及最大耐受剂量（MTD）。在Ib期，研究团队在8周和6周内分别应用了三种不同的给药方案，主要目标是评估MitoTam的长期毒性，其次则是探究其抗癌效果。

　　总共有37名患者参与了I期研究，38名患者参与了Ib期研究。在I期阶段，初步通过外周静脉给予MitoTam后发现血栓性静脉炎的风险较高，而采用中心静脉给药则能有效规避这一风险。研究结果显示，患者可耐受的最高剂量为5.0 mg/kg。在I期，主要的不良反应（AE）包括中性粒细胞减少（30%）、贫血（30%）和发热/体温过高（30%）。而在Ib期，主要的不良反应则为发热/体温过高（58%），其次是贫血（26%）和中性粒细胞减少症（16%）。严重的AE主要与血栓栓塞（TE）并发症相关，分别影响了I期和Ib期患者的5%和13%。值得注意的是，与MitoTam治疗显著相关的唯一AE是Ib期的贫血（p=0.004）。在测试的各种方案中，每周给药3次，每次0 mg/kg持续6周的方案表现出了最佳的安全性，几乎所有AE均为1级（G1）。在研究期间，共有5例患者死亡，其中2例符合疑似意外严重不良事件报告（SUSAR）标准，分别为G4血小板减少症和G5中风。

　　在疗效方面，MitoTam在37%的患者中显示出了以临床获益率（CBR）评估的获益效果。其中对肾细胞癌（RCC）的疗效尤为显著：在6名患者中，有4名达到了疾病稳定（SD），1名达到了部分缓解（PR），因此总共有83%的患者展现出了CBR。

　　基于本研究结果，MTD被确定为5.0 mg/kg。推荐的MitoTam剂量为3.0 mg/kg，每周一次通过中心静脉给药，并建议进行预防性抗凝治疗。主要的毒性反应包括血液学AE、高热/发烧以及TE并发症。同时记录了1例致命性中风和非致命性G4血小板减少症。总体而言，MitoTam对转移性肾细胞癌展现出了显著的治疗效果。

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