LYT-200用于治疗急性髓系白血病，效果如何呢？

　　目前，复发或难治性急性髓系白血病（AML）患者的长期生存率非常低。2024年3月，美国食品和药物管理局（FDA）授予LYT-200孤儿药资格，用于治疗急性髓系白血病。

　　LYT-200是一种针对半乳糖凝集素9的全人源IgG4单克隆抗体（mAb）。半乳糖凝集素9在白血病细胞中被视为一种有效的致癌驱动因素，并具有免疫抑制功能。LYT-200已通过多种机制展现出直接的细胞毒性和抗白血病作用，目前正在被研究作为复发/难治性急性髓系白血病和高危骨髓增生异常综合征（MDS）以及局部晚期/转移性实体瘤（包括头颈癌）的潜在新型治疗方法。

　　在针对复发/难治性急性髓系白血病和MDS的1b期临床试验中，LYT-200正在接受评估，既可作为单一疗法，也可与标准治疗药物Venetoclax和低甲基化药物（HMA）联合使用。在这些试验中，LYT-200已显示出良好的安全性和耐受性，以及早期潜在临床活性的信号。

　　此外，LYT-200还在一项针对晚期/转移性实体瘤的1/2期适应性设计试验中接受评估。PureTech公司计划通过其成立的实体Gallop Oncology来进一步推进LYT-200的研发工作。

　　半乳糖凝集素9作为一种有效的致癌驱动剂和免疫抑制剂，在AML中通过影响细胞毒性CD8 T细胞和自然杀伤细胞发挥作用。临床前数据强调了半乳糖凝集素9作为治疗靶标的重要性，并提出了生物标志物开发的潜在机会。这些数据证明了半乳糖凝集素9在各种血癌和实体瘤类型中的高表达，并显示其水平与多种癌症的不良预后相关。

　　总的来说，LYT-200作为一种新型的、具有针对性的免疫疗法，为复发或难治性急性髓系白血病等恶性血液病患者提供了新的治疗选择，其疗效和安全性正在临床试验中得到进一步验证。

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