Veopoz（pozelimab）用于治疗Chaple病，Chaple病的原因和症状，效果

　　Veopoz（pozelimab）是一种补体抑制剂，适用于治疗患有Chaple病（也称为CD55缺陷型蛋白丢失性肠病（PLE））的成人和一岁及以上儿童患者。

　　Veopoz是一种透明至微乳白色、无色至浅黄色的溶液，装在单剂量小瓶中，剂量强度为400mg/2ml，用于静脉和皮下注射。

　　Veopoz于2023年8月获得美国食品和药物管理局（FDA）批准用于治疗Chaple病。

　　Chaple病是一种罕见且危及生命的遗传性免疫疾病，其特征是补体系统异常激活。该系统负责消除健康个体中的微生物，但在Chaple病患者中，由于CD55基因（一种重要的补体调节因子）的突变，该系统变得失调。

　　Chaple病患者在调节补体活性方面遇到困难，导致针对身体自身细胞的过度活跃反应。不受控制的补体激活可能会导致上消化道血管和淋巴管受损，导致循环蛋白质损失。Chaple病的患病率极低，全球确诊病例不到100例。症状包括腹痛、恶心、呕吐、腹泻、食欲不振、体重减轻、生长障碍和水肿（肿胀）。Chaple病患者也可能发生严重的血栓性血管闭塞（血管阻塞），这可能危及生命。

　　Veopoz的作用机制

　　Pozelimab是一种人单克隆免疫球蛋白G4P抗体，与野生型和变异人C5具有高亲和力。它通过阻止C5裂解为C5a和C5b来抑制末端补体激活，从而阻止膜攻击复合物（C5b-C9，一种介导细胞裂解的结构）的形成。

　　FDA对Veopoz的批准基于II/III期开放标签临床试验的结果，该试验评估了Veopoz对活动性CD55缺陷型PLE患者的疗效和安全性。

　　该研究招募了10名CD55缺陷型PLE患者，年龄从3岁到19岁不等。

　　患者在第一天接受单次负荷剂量的波泽利玛30mg/kg静脉注射，随后每周皮下注射基于体重的波泽利玛剂量。

　　所有10名患者在第12周时血清白蛋白和血清IgG浓度均达到正常化，并在至少72周的治疗中维持这些浓度。

　　与治疗前48周相比，患者在治疗的前48周内住院和白蛋白输注的次数也有所减少。

　　临床试验期间报告的最常见不良反应是上呼吸道感染、骨折、荨麻疹和脱发。

　　Veopoz还与Alnylam的cemdisiran（一种siRNAiC5抑制剂）联合进行评估，作为一种研究性联合疗法，用于解决各种补体介导的疾病，例如阵发性睡眠性血红蛋白尿和重症肌无力。

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