Iptacopan治疗阵发性睡眠性血红蛋白尿症疗效显著，改善了血液学与临床结果

　　阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者，无论是否接受过抗C5治疗或其他补体抑制剂，常面临持续性溶血性贫血的困扰，并且缺乏有效的口服治疗选项。然而，Iptacopan作为一种新型的口服B因子抑制剂，为这类患者提供了新的治疗希望。

　　在两项关键的3期临床试验中，我们评估了Iptacopan单药治疗24周对血红蛋白水平低于10g/dL的PNH患者的疗效。在第一项试验中，原本接受抗C5治疗的患者被随机分配至Iptacopan组或继续接受抗C5治疗。而在第二项单组试验中，那些未接受补体抑制剂且乳酸脱氢酶（LDH）水平显著升高的患者则直接接受了Iptacopan治疗。

　　试验的主要终点聚焦于血红蛋白水平的改善以及红细胞输注的需求。结果显示，接受Iptacopan治疗的患者在血红蛋白水平提升方面表现优异。在第一项试验中，大部分接受Iptacopan治疗的患者（51名）的血红蛋白水平较基线增加了至少2g/dL，并且未接受任何红细胞输注；相比之下，继续接受抗C5治疗的患者中无一达到这一终点。在第二项试验中，绝大多数未接受过补体抑制剂的患者（31名）在未经红细胞输注的情况下，血红蛋白水平也实现了显著增长。

　　此外，Iptacopan治疗不仅改善了血红蛋白水平，还减轻了患者的疲劳症状，降低了网织红细胞和胆红素水平，并使平均LDH水平降至正常范围。虽然头痛是Iptacopan治疗中最常见的不良事件，但整体上，其治疗效益显著。

　　综上，Iptacopan作为一种口服B因子抑制剂，为阵发性睡眠性血红蛋白尿症患者提供了新的治疗选择。无论是对于已接受抗C5治疗的患者还是未接受补体抑制剂的患者，Iptacopan均展现出了显著的疗效，改善了血液学和临床结果，为这类患者带来了新的希望。

　　海得康”发掘国际新药动态，为国内患者提供全球已上市药品的咨询服务，更多问题，请咨询海得康医学顾问，电话：400-001-9769，海得康官网微信：15600654560。

　　【友情提示：本文仅作为参考意见。用药期间随时与医生保持联系，随时沟通用药情况。图片侵权，请联系删除。】