司美替尼Selumetinib/Koselugo治疗1 型神经纤维瘤合并无法手术的丛状神经纤维瘤效果如何？

　　一项研究纳入患有无法手术的丛状神经纤维瘤的1型神经纤维瘤患者，定义为由于丛状神经纤维瘤被包裹或紧邻重要结构、侵袭性或高血管分布而无法完全切除而不会导致严重发病风险的丛状神经纤维瘤。患者还需要具有与目标丛状神经纤维瘤相关的显著发病率。 ≥ 20% 的患者存在的疾病包括毁容、运动功能障碍、疼痛、气道功能障碍、视力障碍和膀胱/肠道功能障碍。患者每天两次口服 司美替尼Selumetinib/Koselugo25 mg/m 2直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　主要疗效结果指标是总体缓解率 (ORR)，定义为完全缓解（定义为目标丛状神经纤维瘤消失）或确认部分缓解（定义为在随后的肿瘤治疗中确认的丛状神经纤维瘤体积减少 ≥ 20%）的患者百分比3-6个月内评估）。目标丛状神经纤维瘤定义为引起相关临床症状或并发症（PN 相关发病率）的丛状神经纤维瘤，根据神经纤维瘤病和神经鞘瘤病 (REiNS) 反应评估标准，使用集中读取的体积磁共振成像 (MRI) 分析来评估反应率。在基线和治疗期间每 4 个周期评估一次肿瘤反应，持续 2 年，然后每 6 个周期评估一次。另一个疗效结果指标是反应持续时间 (DoR)。

　　共有 50 名儿童患者接受了 司美替尼Selumetinib/Koselugo治疗。中位年龄为 10.2 岁（范围为 3.5 至 17.4 岁），出现反应的中位时间为7.2个月（范围：3.3个月至1.6年）。

　　功效N = 50

　　总体响应率

　　总体响应率，n (%)33 (66%)

　　95%置信区间(51, 79)

　　完全缓解0

　　确认的部分缓解，n (%) 33 (66%)

　　响应持续时间

　　中位数 (95% CI) 月份NR（41.2 - NE）

　　DoR ≥ 24 个月，n (%)26 (79%)

　　DoR ≥ 36 个月，n (%)21 (64%)

　　CI – 置信区间，DoR – 响应持续时间，NE – 不可评估，NR – 未达到。

　　根据 REiNS 标准（数据截至 2018 年 6 月）对肿瘤反应进行的独立集中审查得出 ORR 为 44% (95% CI: 30, 59)。

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　　请注意，所有关于药物的使用和副作用的信息都应仅作为参考，并不应替代医生的专业建议。在决定使用或更改任何药物治疗方案之前，务必与医生进行充分的沟通和讨论。